作者：康纳·林奇 图为：突出显示肝脏的人体插图/iStock、magicmine Genethon 用于治疗 Crigler-Najjar 综合征（一种罕见的肝脏疾病，会导致胆红素中毒）的实验性基因疗法在星期四发表在《新英格兰医学杂志》上的一项 I/II 期研究中显示出令人欣喜的结果。 该临床试验由 ...
作者：Tristan Manalac 图为：医护人员将疫苗注射到患者的手臂/iStock，蒂拉查德 Moderna 周四宣布，其更新的 COVID-19 疫苗可以诱导针对该病毒新出现的 EG.5 和 FL.1.5.1 变种（分别称为 Eris 和 Fornax）的中和抗体。 据路透社报道，辉瑞公司与 ...
除了解决了导致 Regeneron 在 6 月份推出高剂量 Eylea 的现场检查问题外，该公司还获得 FDA 批准 Veopoz 作为治疗超罕见遗传性免疫疾病 Chaple 病的首个治疗药物。 这种疾病也被称为 CD55 缺陷型蛋白丢失性肠病，全球患者人数不到 100 人。 Regeneron 在 ...
Ipsen的 Sohonos (palovarotene) 是一种治疗进行性骨化性纤维发育不良 (FOP) 的药物，已获得美国食品和药品管理局 (FDA) 的批准。 FOP 是一种罕见的肌肉骨骼疾病，会逐渐将肌肉和肌腱转变为骨骼，影响身体的运动。 作为一种罕见疾病，FOP 预计将影响全球约 900 ...
勃林格殷格翰制药公司表示，该公司已将一种候选药物推进到三期临床试验阶段。 Survodutide是该公司与Zealand Pharma公司共同开发的胰高血糖素/胰高血糖素样肽1（GLP-1）受体双重激动剂，在一项针对无2型糖尿病（T2D）的肥胖症患者的II期剂量递增试验中，经过46周的治疗，Surv ...
欧盟委员会已批准艾伯维的 Aquipta 作为成人偏头痛预防药物，使其成为欧盟首个获准用于预防慢性和发作性偏头痛的同类日用口服治疗药物。 有几种降钙素基因相关肽（CGRP）抗体可通过皮下注射或静脉注射给药。艾伯维公司负责神经科学开发的副总裁道恩-卡尔森（Dawn Carlson）在接受《制药技术》采 ...
非酒精性脂肪肝（NAFLD）是一种常见疾病，在普通人群中影响多达30%的成年人。它的特点是脂肪在肝脏中堆积。它通常与其他疾病有关，如肥胖、2型糖尿病和代谢综合征。代谢功能障碍相关脂肪肝（MAFLD）的新定义于2020年提出。MAFLD的诊断基于肝脏脂肪变性（脂肪肝）和三种代谢风险异常中的至少一种：超 ...
根据美国国立卫生研究院下属的国家过敏和传染病研究所资助的一项小型研究，严重的新冠肺炎可能会导致先天免疫系统的长期改变，先天免疫系统是抵御病原体的第一道防线。这些变化可能有助于解释为什么这种疾病会损害这么多不同的器官，以及为什么一些长期新冠肺炎患者全身炎症水平很高。研究结果今天在线发表在《细胞》杂志上 ...
作者：Matt Olszewski 图为：成人牵着孩子的手/gorodenkoff/iStock 生物制药公司 Chimerix 周三宣布，其首个同类小分子咪啶酮的两项早期临床试验取得了积极结果，这是一种治疗无法治愈的侵袭性儿童脑肿瘤的潜在疗法，证明该患者的生存期更长。 周三发表在《C ...
作者：Tristan Manalac 图为：位于马里兰州的美国 FDA 总部/iStock，Grandbrothers FDA 周三批准了 Ipsen 的 palovarotene，目前以 Sohonos 品牌销售，用于治疗进行性骨化性纤维发育不良。 Sohonos 是一种口服药物，用 ...
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