基于CRISPR经典的基因敲除系统包含sgRNA序列和Cas蛋白，sgRNA序列长度一般为20个核苷酸。常用于DNA双链切割活性的Cas蛋白包括Cas9和Cas12。由于不同Cas蛋白识别的PAM序列，切割效率及特异性不同，本文将以Cas9蛋白为例详细介绍sgRNA的设计，质粒构建及细胞敲除过程。1 ...
药鼎记 声明：因水平有限，错误不可避免，或有些信息非最及时，欢迎留言指出。本文仅作医疗健康相关药物介绍，非治疗方案推荐（若涉及）;本文不构成任何投资建议。 礼来表示，该公司已经完成了耗资8亿美元的Kinsale工厂扩建工程，以增加其肥胖和糖尿病药物Mounjaro和Zepbound的产量。与此同时 ...
生物药大时代 声明：因水平有限，错误不可避免，或有些信息非最及时，欢迎留言指出。本文仅作医疗健康相关药物介绍，非治疗方案推荐（若涉及）;本文不构成任何投资建议。 9月11日，强生（Johnson & Johnson）宣布美国FDA已批准Tremfya（guselkumab）用于治疗中度至重度 ...
世卫组织总干事谭德塞在推特上发文说，自去年10月哈马斯发动恐怖袭击引发加沙战争以来，两百多万加沙人陷入了激烈的战火之中，对于他们来说，疫苗接种运动是 “在悲惨的日常生活现实中取得的巨大成功”。 在9月1日至12日的12天里，联合国机构及其合作伙伴分三个阶段为大约55万8963名儿童接种了新型口服脊髓 ...
由丹麦制药公司“巴伐利亚北欧”公司生产的“改良型痘苗病毒安卡拉巴伐利亚北欧株疫苗”已于周五获得世卫组织的预认证，并已在欧洲和美国获得批准，可供成人使用。这将加速数百万人对疫苗的获取，以减少传播并帮助遏制疫情。 世卫组织总干事谭德塞表示，这种疫苗的资格预审是非洲和未来抗击猴痘病毒的重要一步。 他说：“ ...
靶向B细胞和浆细胞是治疗多种自身免疫疾病的关键策略。近年来，嵌合抗原受体T细胞（CAR-T）疗法在自身免疫疾病方面取得了一定进展，许多接受CD19靶向CAR-T疗法的患者实现长期无药物缓解。然而这类疗法的生产过程长、患者需要事先接受预处理，以及在开始治疗后无法灵活调整CAR-T细胞剂量的局限性，使得 ...
曾经FDA在回应该项法案是否具备可行性时表示，“如果没有足够的数据能够计算出哪些原料药来自中国、占比和影响多大，就贸然行事，谁也无法保证不会出现致命的药品短缺，也没有人愿意承担这样的责任。” 现在，美国商务部主导发起的API产业基础调查评估，就是一次产业数据大摸底，意味着未来可能存在的变数。 据报道 ...
9月12日，康诺亚宣布，公司自主研发的1类新药康悦达®（司普奇拜单抗注射液）正式获得国家药品监督管理局批准上市，用于治疗成人中重度特应性皮炎。作为国内首个、全球范围第二个申报并获批上市的IL-4Rα抗体药物，康悦达®（司普奇拜单抗）的上市，不仅填补了国产特应性皮炎生物制剂领域的空白，更为中重度特应性 ...
自2016年推出以来，Ocaliva（奥贝胆酸），除了没能成功开拓MASH的这一新适应症外，在原发性胆汁性肝硬化（PBC）中也自身难保，如今再次面临监管机构的质疑。 近日，FDA发布了一份会前简报文件，对Ocaliva在其获批的适应症中PBC的有效性和安全性提出了质疑。 在这份简报文件中，FDA对两 ...
日前，医学影像公司Spectrawave完成了B轮融资，并筹集5000万美元（约合人民币3.56亿元）的资金。据了解，此轮融资资金将支持Spectrawave的Hypervue影像系统的商业扩张和产品增加，以造福于冠状动脉疾病患者。 值得关注的是，本轮融资由Johnson and Johnson I ...
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