今日药闻 – 第233页 – 滴度中文资讯频道

新型血液测试能准确诊断痴呆症和神经系统疾病

额颞叶痴呆（FTD）、肌萎缩侧索硬化症（ALS）和进行性核上性麻痹（PSP）是一组神经退行性疾病，其症状包括痴呆、行为变化、瘫痪、肌肉萎缩和运动障碍。这些疾病很罕见，但对健康有严重影响，目前尚无治愈方法。目前，在患者一生中对这些疾病的分子病理学进行决定性诊断是具有挑战性的，因为这通常需要检查脑组织。 ...
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- 223
- 2024-06-26
美国食品药品监督管理局批准Harmony Biosciences的Wakix治疗儿童嗜睡症患者白天过度嗜睡

作者：Don Tracy，副主编 Wakix的批准标志着首次批准针对6岁及以上患者的日间过度嗜睡的非计划治疗方案。美国食品药品监督管理局已批准Harmony Biosciences的Wakix（垂体代谢剂）片用于治疗6岁及以上发作性睡病儿童的日间过度嗜睡（EDS）。美国食品药品监督管理局的批准是基于 ...
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- 210
- 2024-06-26
美国食品药品监督管理局批准Argenx药物作为数十年来第一种治疗罕见神经疾病CIDP的新药物

Argenx的Vyvgart-Hytrulo现已被批准用于治疗慢性炎症性脱髓鞘多发性神经病（CIDP），这是一种罕见的自身免疫性疾病，会影响神经并损害肌肉功能。该药物是FcRn抑制剂，是同类药物中第一个在CIDP中获得美国食品药品监督管理局批准的药物。作者：Frank Vinluan一种轰动性的A ...
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- 337
- 2024-06-26
便携式设备分析白细胞活性监测癌症患者健康

旨在消除癌症细胞的化疗和类似治疗通常会对患者的免疫细胞产生不利影响。每年，这都会导致数以万计的癌症患者免疫系统受损，使他们容易受到潜在的致命感染。医生的任务是平衡化疗剂量——足以杀死癌症细胞，但不能危险地减少患者的白细胞计数，从而导致中性粒细胞减少症。这种情况不仅会影响健康，还会导致化疗期间的社会隔 ...
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- 2024-06-25
人工智能血液测试预测帕金森氏症症状出现前七年

帕金森病是目前全球增长最快的神经退行性疾病，影响着全球近1000万人。这是一种进行性疾病，由大脑黑质部分的神经细胞退化和死亡引起，黑质对运动控制至关重要。这些神经细胞减少或受损，失去了产生关键化学物质多巴胺的能力，这通常是由于一种名为α-突触核蛋白的蛋白质的积累。目前，帕金森氏症患者的治疗，如多巴胺 ...
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- 245
- 2024-06-25
Tectonic与Avrobio反向合并后押宝GPCR心衰药物

Tectonic Therapeutic公司已完成与AVROBIO公司的反向合并，将于6月21日以Tectonic Therapeutic公司（股票代码 “TECX”）的名称在纳斯达克全球市场开始交易。在合并的同时，新公司还与多个美国和欧洲投资者完成了 1.307 亿美元的 ...
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- 2024-06-25
Sarepta公司的Elevidys获得美国DMD标签扩展许可

就在辉瑞公司披露其治疗杜氏肌营养不良症（DMD）的迷你肌营养不良蛋白基因疗法 III 期试验失败一周后，Sarepta 公司又宣布其 DMD 基因疗法 Elevidys（delandistrogene moxeparvovec-rokl）获得了美国标签扩展。根据6月20日发布的新闻稿，美国食品药品 ...
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- 248
- 2024-06-25
研究人员揭示基因组成可以确定败血症的治疗方案

牛津大学威康桑格研究所的研究人员及其合作者发现，基因组成可以帮助确定败血症患者的最佳治疗方案。发表在《细胞基因组学》杂志上，可能会促进治疗该疾病的针对性疗法的开发。败血症是一种严重的疾病，患者身体对感染作出不当反应，导致器官功能不佳，每年在全球造成 1100 万人死亡。根据患者的免疫反应（仅根 ...
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- 2024-06-25
研究人员设计出针对罕见皮肤病的基因痣逆转疗法

弗朗西斯·克里克研究所、伦敦大学学院 (UCL)、大奥蒙德街儿童健康研究所和大奥蒙德街儿童医院 (GOSH) 的研究人员发明了一种新的基因疗法，可以缓解一种罕见皮肤病中令人衰弱的痣。发表在《皮肤病学研究杂志》上，可以帮助受影响的儿童和成人预防癌症。先天性黑素细胞痣综合征 (CMN) 是一种由胚胎 ...
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- 2024-06-25
2024CPhI最新采购需求正等待您的报价

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- 356
- 2024-06-24

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