一种基因引起一种被称为MOGS-CDG的罕见、致命疾病,但矛盾的是,这种基因也保护细胞免受病毒感染。现在,天普大学刘易斯·卡茨医学院的科学家们已经将这种不同寻常的保护能力应用于一种新的基因编辑策略中,该策略旨在消除HIV-1感染,而不会对细胞死亡率产生不利影响。 4月28日,《分子治疗核酸》杂志在线 ...
转甲状腺素相关的心脏淀粉样变性是一种进展性疾病,其特征是淀粉样蛋白原纤维在心脏中沉积。淀粉样纤维沉积使心壁增厚和硬化,这种疾病也被称为心脏硬化综合征。淀粉样纤维的积聚会导致心力衰竭,患者会出现体液滞留、疲劳和心律失常。这种疾病可能是由基因突变引起的,也可能与衰老有关。预后不佳,未经治疗的患者平均只能 ...
根据今天在欧洲心脏病学会(ESC)2023年心力衰竭科学大会上发表的研究,腿部强壮的人在心脏病发作后患心力衰竭的可能性较小。 心肌梗死是心力衰竭最常见的原因,约有6-9%的心脏病发作患者会发展为心力衰竭。先前的研究表明,拥有强壮的股四头肌与冠状动脉疾病患者的死亡风险较低有关。 这项研究验证了腿部力量 ...
德国耶拿大学领导的一个国际研究小组现在开发了一种很有前途的方法,可以显著减少心脏瓣膜材料钛的凝血。 德国每年约有25000个人工心脏瓣膜被植入,例如,因为原始心脏瓣膜因感染而受损。机械心脏瓣膜由二氧化钛等材料制成,可使用多年。然而,由于血液在与这些材料表面接触时往往会凝结,因此存在在机械心脏瓣膜表面 ...
该疗法是一种脑渗透剂,用于进行性胶质母细胞瘤患者的各种组合治疗。 Debiopharm——一家专注于癌症护理和传染病未来标准的公司——宣布开始其候选药物 Debio 0123 的开放标签 1/2 期研究。 该疗法是一种脑渗透性和选择性 WEE1 抑制剂,与替莫唑胺 (TMZ) 联合用于复发性或进展性 ...
美国食品和药物管理局 (FDA) 已接受 Ardelyx 重新提交的 XPHOZAH(tenapanor)新药申请(NDA),用于控制对磷酸盐结合剂疗法反应不足或不耐受的透析慢性肾病成年患者的血清磷酸盐 . 监管机构已确定 NDA 为 2 类审评,从重新提交之日起有六个月的审评期。 它已将用户费用目 ...
由于早期迹象显示今年夏天 mpox 病例可能在美国卷土重来,美国疾病控制与预防中心 (CDC) 正在推出巴伐利亚北欧疫苗的真实世界数据,并敦促高危人群接种两次疫苗。巴伐利亚一项在美国 12 个司法管辖区进行的真实案例匹配研究显示,Nordic 的 Jynneos 分两剂给药,估计对 mpox 的有效 ...
即使在去年夏天国会和拜登政府通过了降低通胀法案 (IRA) 之后,一些州仍在寻求进一步加强其药品定价法。本周,明尼苏达州立法机构批准了一项建立全州处方药负担能力委员会的提案。据当地报纸 Red Lake Nation News报道,董事会将有权对某些高成本药品设定支付上限。 该法案还包括停止仿制药价 ...
贝丝·斯奈德·布利克 高级编辑 周四AbbVie 公司Rinvoq(乌帕达西替尼)新增适应症克罗恩病。美国食品药品监督管理局第七次批准JAK抑制剂专门用于对至少一种TNF阻滞剂反应不足或不耐受的中重度克罗恩病患者。 虽然市场上已经有其他几种生物制剂可以治疗中度至重度活动性克罗恩病,包括强生公司的St ...
Adonis是一家总部位于纽约的初创公司,旨在为全国各地的供应商创造更好、更可靠的收入成果。自去年成立以来,Adonis已经从一些主要投资者那里获得了资金。 周三,该公司宣布结束由通用催化剂牵头的1730万美元的a轮融资。这一轮融资使这家初创公司的总资金达到近2300万美元,其中还包括Homebre ...
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