作者：制药执行编辑人员 FDA 批准 bluebird bio 的 Lyfgenia 和 Vertex Pharmaceuticals 以及 CRISPR Therapeutics 的 Casgevy 标志着镰状细胞病治疗的重要里程碑。 FDA 批准了针对 12 岁及以上患者的镰状细胞病 (SCD) ...
辉瑞公司已经报告称，其治疗血友病 A 和 B 的实验药物达到了减少出血事件的关键研究目标。 在美国血液学会年会上，该公司全面展示了研究结果，预计很快将支持监管部门的提交。 作者：弗兰克·文卢安 血友病 A 或 B 患者可以通过定期输注他们缺乏的凝血蛋白来控制遗传性出血性疾病。 这种治疗方法会起效果— ...
简讯一览 Becton Dickinson获得了510（k）的许可，该设备可以从指尖而不是静脉采集血液。 MiniDraw毛细管血液采集系统容器比其同类设备BD Microtainer MAP Microtube稍大，但已获准在“辅助医疗机构”进行样本采集，从而使BD及其合作伙伴Babson Dia ...
神经退行性疾病的特征通常是大脑中特定蛋白质的淀粉样细丝内含物的堆积。这些蛋白质对诊断和治疗相关疾病至关重要。额颞叶变性（FTLD）就是这样一种疾病，导致额颞叶痴呆，其患病率仅次于阿尔茨海默病。在大约10%的FTLD病例中，丝形成蛋白的身份以前是未知的。FUS蛋白被怀疑是罪魁祸首，因为它存在于大脑内含 ...
图为：爱德华兹生命科学公司的徽标。 爱德华兹生命科学公司（纽约证券交易所股票代码：EW）+今天宣布，计划在 2024 年底前剥离重症监护业务。 该公司在概述未来增长计划时分享了一些未来的关键计划。 在其计划中，爱德华兹预计明年将剥离重症监护室及其全系列智能监控技术。 爱德华兹在新闻稿中写道：“202 ...
通过了解医疗保健行业的相互关联性、调整目标并保持开放的沟通渠道，分销商和医疗保健组织可以培养持久、可靠的合作伙伴关系，同时共同开发创新理念和解决方案。 作者：马克·德洛伦佐 从制造药品和医疗产品到将其分发给需要的患者，医疗保健供应链广泛、复杂且不断发展。 从监管转变到不断变化的供应商需求，供应商与其 ...
Vanda Pharmaceuticals 在达成协议以 1 亿美元购买强生公司多发性硬化症药物 Ponvory 的某些权利后，获得了一项新的商业资产。 Vanda 获得了强生子公司 Actelion 每日口服选择性 1-磷酸鞘氨醇受体 1 (S1P1R) 调节剂在美国和加拿大的权利。 Vanda ...
美国食品和药物管理局已授予 Solid Biosciences 用于治疗 DMD 的基因疗法 SGT-003 快速通道认证。 这家总部位于美国的公司已于11月14日获得美国食品及药物管理局的批准，开始进行基因疗法的I/II期试验。SGT-003使用新型囊膜AAV-SLB101来传递编码缩短型肌营养蛋 ...
罗氏公司分享了其研究疗法 inavolisib 的后期研究的积极结果，该药物是晚期乳腺癌联合治疗的一部分。 INAVO120 的3 期试验一直在评估该靶向药物与辉瑞 CDK4/6 抑制剂 Ibrance (palbociclib) 和氟维司群一起作为潜在一线治疗选择用于 PIK3CA 突变、激素受体 ...
由医学研究委员会 (MRC) 分子生物学实验室 (LMB) 领导的一项新研究确定了一种新蛋白质作为额颞叶痴呆（一种早发性痴呆）的潜在治疗靶点。 痴呆症是一种进行性神经退行性疾病，在英国影响着超过 944,000 人。 额颞叶痴呆是由大脑额叶和颞叶的退化引起的，额叶和颞叶负责控制情绪、个性和行为以及言 ...
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