新的基因编辑策略利用不寻常的基因改变来阻断HIV在细胞中的传播
2023-05-22
来源: drugdu
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一种基因引起一种被称为MOGS-CDG的罕见、致命疾病，但矛盾的是，这种基因也保护细胞免受病毒感染。现在，天普大学刘易斯·卡茨医学院的科学家们已经将这种不同寻常的保护能力应用于一种新的基因编辑策略中，该策略旨在消除HIV-1感染，而不会对细胞死亡率产生不利影响。
4月28日，《分子治疗核酸》杂志在线描述了这一新方法，该方法基于两种基因编辑构建体的组合，一种针对HIV-1 DNA，另一种针对一种名为MOGS缺陷的基因，导致MOGS-CDG。在感染HIV-1的人的细胞中，Temple的研究人员表明，破坏病毒的DNA，同时故意改变MOGS，可以阻断感染性HIV-1颗粒的产生。这一发现为开发治疗艾滋病毒/艾滋病的方法开辟了新的途径。
适当的MOGS功能对糖基化至关重要，糖基化是一个修饰体内合成的一些细胞蛋白以使其稳定和具有功能的过程。然而，糖基化被某些类型的传染性病毒所利用。特别是，像HIV、流感、严重急性呼吸系统综合征冠状病毒2型和丙型肝炎这样被病毒包膜包围的病毒，依靠糖基化蛋白进入宿主细胞。
在这项新研究中，首席研究员Kamel Khalili博士、Laura H.Carnell教授兼微生物学、免疫学和炎症系主任、神经病毒学和基因编辑中心主任、Lewis Katz医学院综合神经艾滋病中心主任，以及Rafal Kaminski博士。，Lewis Katz医学院神经病毒学和基因编辑中心的助理教授设计了一种基因方法，专门开启CRISPR，通过在携带复制能力HIV-1的免疫细胞内进行DNA编辑来阻止MOGS基因表达。
他们的新方法有望避免对保持正常MOGS基因功能的未感染细胞的健康产生任何影响。在HIV-1感染的细胞中刺激该装置破坏了HIV-1包膜蛋白的聚糖结构，最终产生非感染性病毒颗粒。
“这种方法在概念上非常有趣，”哈利利博士说，他也是这项新研究的高级研究员。“通过降低病毒进入细胞的能力（这需要糖基化），MOGS除了提供整合的病毒DNA外，还可以提供另一个靶点，用于开发下一代CRISPR基因编辑技术来消除艾滋病毒。”
Kaminski博士、Khalili博士和Tricia H.Burdo博士一直在合作，以进一步评估CRISPR-MOGS策略在临床前研究中的有效性和安全性。在之前的工作中，该团队证明了基于CRISPR的技术可以成功地从受感染的非人类灵长类动物的细胞中去除病毒DNA。
天普大学提供
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