再生元公司宣布，美国食品药品监督管理局已批准其抗 ANGPTL3 抗体“艾克齐萨”用于治疗 1 岁至 5 岁（不含 5 岁）的纯合子家族性高胆固醇血症患儿。艾克齐萨最初于 2021 年获批用于成人及 12 岁及以上儿童，2023 年又获批用于 5 至 11 岁儿童。艾克齐萨的每项获批均是通过优先审评程序进行的，该程序专用于那些有望在治疗严重疾病方面提高治疗效率或安全性的新药。

“埃维克扎获批用于 1 岁以下的儿童，这满足了患有纯合型家族性高胆固醇血症患者的一项关键未被满足的需求。这种病症是一种危及生命的疾病，患者从出生起就会出现异常高的低密度脂蛋白胆固醇水平。”家庭心脏基金会的创始人兼首席执行官凯瑟琳·威尔蒙姆说道。“现在，家庭及其医疗团队将为这些面临动脉病变和钙化瓣膜引发严重并发症风险的非常年幼的儿童提供一种有效的治疗选择。他们此前由于无法及时且充分地降低低密度脂蛋白胆固醇水平而面临困境。这一进展凸显了通过符合指南要求的儿科筛查来识别患有家族性高胆固醇血症的儿童的重要性以及所需紧迫性。”

艾维克萨新增适用于 1 至 5 岁儿童的适应症是如何获得美国食品药品监督管理局批准的呢？
艾维克萨针对 1 至 5 岁儿童的新增适应症是基于对 6 名患有高脂血症性心肌病（HoFH）患儿的安全性和临床疗效数据得出的结论，其中包括来自参与美国扩展使用计划或美国以外同情用药计划的 4 名患儿的药代动力学数据。1 在这些计划中，未发现新的安全性问题，但最常见的不良反应包括鼻咽炎、流感样疾病、头晕、流涕、恶心和疲劳。

什么是埃维克扎？
埃维克扎（埃维那库单抗）是一种单克隆抗体，能够与血管生成素样 3（ANGPTL3）蛋白结合并阻断其功能，从而抑制脂蛋白脂肪酶（LPL）和内皮脂酶（EL），同时调节循环脂质，包括低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）。1 埃维克扎是首个也是唯一获得美国食品药品监督管理局批准的 ANGPTL3 抑制剂，适用于纯合子家族性高胆固醇血症（HoFH）。埃维克扎的成功验证了 ANGPTL3 作为治疗靶点的重要性，并为 ANGPTL3 疗法的进一步创新创造了机会，然而，作为一种注射用生物制剂，埃维那库单抗高昂的价格阻碍了其更广泛的推广。由于其高昂的价格，市场对替代疗法，如反义寡核苷酸（ASO）和 siRNA 疗法的兴趣正在上升。1

“埃维克扎的成功研发证明了再生元公司在药物研发方面所拥有的科学实力和独有技术，这些技术能够开发出具有开创性意义、能够改变患者生活状况的药物，并使之成为标准治疗手段。”再生元公司董事会联合主席、总裁兼首席科学官乔治·D·扬科普洛斯博士说道。“此次标签的扩展进一步彰显了我们对罕见病领域的坚定承诺，其中包括在神经肌肉疾病和遗传疾病（如重症肌无力、耳特弗林听力损失以及进行性骨化性纤维发育不良等）方面的多样化临床开发项目，我们已分享了相关数据。”

来源
艾维克扎®（依维卡姆贝-丁格布）抗血管生成蛋白 3 抗体获美国食品药品监督管理局批准，用于治疗极少数患有高胆固醇症的 1 岁以下儿童。再生元制药公司 2025 年 9 月 26 日 https://investor.regeneron.com/news-releases/news-release-details/艾维克扎-依维卡姆贝-丁格布-抗血管生成蛋白 3 抗体获美国批准用于治疗极少数高胆固醇症患儿

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