美国食品药品监督管理局已批准了英斯默公司生产的布林苏普里（布伦索卡替）药物，这是首个也是唯一一种适用于 12 岁及以上成人及青少年的非囊性纤维化型支气管扩张症（NCFB）的治疗药物。1

美国食品药品监督管理局批准布林斯普里作为非囊性纤维化支气管扩张症的首款治疗药物
该监管决定基于第三阶段的 ASPEN（NCT04594369）2 和第二阶段的 WILLOW 试验（NCT03218917）3 的积极结果，这两项试验均发表于《新英格兰医学杂志》（NEJM）4、5 上。
在这些试验中，布林斯普里被发现能显著降低病情加重率、延缓首次发作时间，并保持肺功能，与安慰剂相比效果显著。
“美国食品药品监督管理局批准首款用于非囊性纤维化支气管扩张症的治疗药物，这对患者和英斯医疗公司来说是一个历史性的里程碑，”英斯医疗公司首席医疗官玛蒂娜·弗拉默尔博士、工商管理硕士在一份新闻稿中表示。“通过始终将患者置于我们工作的核心位置，我们再次为一种此前无获批治疗药物的疾病带来了首款同类药物。这在医学领域是一项了不起的成就。”1

布林斯普里公司推出了针对 NCFB 患者的首款靶向疗法
NCFB 是一种慢性且进行性的炎症性肺部疾病，具有多种临床表现和病因。
患有这种疾病的患者可能会因日常症状而承受沉重的负担，这些症状包括慢性咳嗽和咳痰。
这些病情加重的情况与健康相关的生活质量下降、肺功能减弱以及全因死亡率升高有关。4
“支气管扩张症的统一且成熟的治疗标准尚不完善，”ASPEN 试验的作者在《新英格兰医学杂志》上写道。“国际指南建议采用气道清理技术、黏液调节剂和抗生素来治疗感染，但目前的方法并不能充分解决炎症问题或减缓病情进展。”4

关键的 ASPEN 和 WILLOW 试验支持批准
一种首创的口服、选择性、竞争性和可逆的二肽基肽酶 1（DPP1）抑制剂布林苏普瑞（Brinsupri）被开发出来，旨在抑制中性粒细胞酶的激活，这些酶在非囊性纤维化支气管扩张症患者体内起着驱动慢性气道炎症的重要作用。
“非囊性纤维化支气管扩张症对患有这种慢性肺部疾病的患者的生活产生了深远影响，不仅影响他们的身体健康，也影响他们的心理健康，”支气管扩张症和 NTM 协会的执行董事埃利莎·马兰加（Elisha Malanga）在新闻稿中表示。“许多患者会经历频繁的发作，这可能会扰乱日常生活，并可能导致病情进展。布伦索卡替（brensocatib）获得美国食品药品监督管理局（FDA）的批准，标志着这一领域的一项重大且期待已久的进展，它是首个获批用于非囊性纤维化支气管扩张症的疗法。我们希望这样的治疗方法能够帮助支气管扩张症患者控制病情。”1

双盲的 ASPEN 试验共纳入了 1721 名患有支气管扩张症的成人及青少年患者，这些患者按照 1:1:1 的比例（针对成人）和 2：2：1 的比例（针对青少年）被随机分配接受布林苏普（Brinsupri）治疗，剂量分别为每日一次 10 毫克或 25 毫克，以及安慰剂治疗。
该试验的主要终点指标是 52 周内经鉴定的肺部急性加重的年化发生率。
临床结果显示，布林苏普减少了急性加重的发生，并保持了肺功能。
在 10 毫克布林苏普组的患者中，肺部急性加重的年化发生率为 1.02，而 25 毫克布林苏普组为 1.04，安慰剂组为 1.29（布林苏普组与安慰剂组的比率：0.79 [95%置信区间 {CI}，0.68 至 0.92；调整后的 P 值 = 0.004]，10 毫克剂量；0.81 [95% CI，0.69 至 0.94；调整后的 P 值 = 0.005]，25 毫克剂量）。
在 10 毫克和 25 毫克布林苏普组中，52 周后无急性加重的患者比例均为 48.5%，而安慰剂组为 40.3%。
在安全性方面，各组的不良事件报告情况相似，除了接受布林苏普治疗的患者中出现角化过度的情况更为常见。
这可能是非囊性纤维化支气管扩张症治疗中的一个新标准。
美国食品药品监督管理局（FDA）的此次批准标志着我们在治疗非囊性纤维化型支气管扩张症方面可能迎来一种全新的模式。该研究的负责人、纽约大学格罗斯曼医学院的多琳·阿德齐佐-哈里斯医学博士（Fiona 和斯坦利·德鲁肯米勒肺部、重症监护和睡眠医学教授）以及纽约大学朗格尼健康中心支气管扩张症和耐药性结核病项目主任在新闻稿中表示：“这是我们首次拥有一种能够直接针对中性粒细胞炎症并解决支气管扩张症急性发作根本原因的治疗方法。基于这些数据的强大性和我们在患者身上所观察到的效果，我相信这可能会成为非囊性纤维化型支气管扩张症治疗的新标准。”1

参考文献

1. 美国食品药品监督管理局批准布瑞苏卡替（BRINSUPRI™）作为治疗非囊性纤维化型支气管扩张症的唯一疗法，这是一种严重的慢性肺部疾病。新闻稿。伊姆斯医疗公司。2025 年 8 月 12 日。访问日期：2025 年 8 月 12 日。https://prnmedia.prnewswire.com/news-releases/fda-approves-brinsupri-brensocatib-as-the-first-and-only-treatment-for-non-cystic-fibrosis-bronchiectasis-a-serious-chronic-lung-disease-302527941.html

2. 一项评估布伦索卡替对非囊性纤维化性支气管扩张症患者疗效、安全性和耐受性的研究（ASPEN）。ClinicalTrials.gov。更新于 2024 年 11 月 12 日。访问于 2025 年 8 月 12 日。https://clinicaltrials.gov/study/NCT04594369

3. INS1007 在非囊性纤维化支气管扩张症患者中的评估。ClinicalTrials.gov。更新于 2023 年 3 月 27 日。访问于 2025 年 8 月 12 日。https://clinicaltrials.gov/study/NCT03218917

4. 查尔默斯等人：DPP-1 抑制剂布伦索卡替在支气管扩张症患者中的 3 期临床试验。《新英格兰医学杂志》2025 年；392 卷：1569-1581 页。DOI：10.1056/NEJMoa2411664。16.

5. 查尔默斯等人：DPP-1 抑制剂布伦索卡替在支气管扩张症患者中的 2 期临床试验。《新英格兰医学杂志》2020 年；383 卷：2127-2137 页。DOI：10.1056/NEJMoa2021713。22

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