中国苏州2024年5月23日电 /美通社/ -- 2024年5月10日，克睿基因在巴尔的摩举行的第27届美国基因与细胞治疗学会（ASGCT）年会上发表口头报告，公布了其CAR-NKT产品CGC729治疗复发和难治性转移性肾细胞癌（R/R mRCC）患者的安全性和有效性数据。这是首次使用 CAR-NKT 疗法治疗 R/R mRCC 的人体试验，显示了良好的安全性和令人鼓舞的抗肿瘤活性。

这项I期剂量递增临床试验在复旦大学上海肿瘤中心进行，采用单臂3+3设计，评估了CGC729在三个剂量水平（DL1：5 x 106/m2；DL2：1.5 x 107/m2；DL3：4.5 x 107/m2）治疗既往接受过至少两线治疗的R/R mRCC患者的安全性和有效性。截至2024年4月，共有5名患者入组并接受了CGC729的单次输注。所有患者在输注CGC729之前都进行了淋巴清扫。

安全性评估： 截至 2024 年 4 月 11 日，所有五名患者（DL1 中三名，DL2 中两名）均未出现剂量限制性毒性反应 (DLT)。最常见的不良反应是淋巴细胞减少相关的中性粒细胞减少症、血小板减少症和白细胞减少症。DL1（0102）的一名患者出现了2级细胞因子释放综合征（CRS），在24小时内缓解；同一名患者还出现了2级免疫效应细胞相关神经毒性综合征（ICANS），在对症治疗后迅速好转。

疗效评估： 在四名符合条件的患者中，总反应率（ORR）达到 50%（2/4）。在CD70阳性患者（3人）中，ORR为66.7%（2/3），其中2人获得部分应答（PR）。CGC729显示出良好的疗效和深层抗肿瘤活性。最长的反应持续时间（DOR）持续了9个月。此外，药代动力学测量显示，无论肿瘤中的CD70表达水平如何，CGC729都能在所有受试者体内产生强大的扩增效应，在血液中的持续时间长达20周。

结论 这项首次人体试验的中期分析表明，抗CD70 CAR-NKT（CGC729）具有良好的安全性和强大的抗肿瘤活性。它可能会在未来为R/R mRCC提供一种前景广阔的治疗方案。

关于ASGCT报告
题 目：抗CD70 CAR-NKT（CGC729）治疗复发性和难治性转移性肾细胞癌（R/R mRCC）I期临床研究的安全性和有效性评估
编号：最新摘要第10期
形式：口头报告
房间：4 号会议室
时间：2024/5/10 上午 8:30 - 8:45
报告人：复旦大学上海肿瘤防治中心曲媛媛博士

关于 AIMS CAR-NKT
治疗实体瘤的挑战因肿瘤异质性和抑制性肿瘤微环境（TME）而变得更加复杂，这是CAR-T细胞疗法取得成功的主要障碍。自然杀伤 T 细胞（NKT）是多因素先天类 T 细胞的一个亚群，由于其多因素抗肿瘤能力和 TME 调节特性，为实体瘤治疗提供了新的可能性。

克睿基因的创新 AIMS CAR-NKT 平台正是基于这些 NKT 细胞特性，旨在增强实体瘤浸润、调节 TME 和延长持续扩增时间。该平台在我们的主导产品CGC729中表现出良好的安全性和预期疗效，目前正在扩展到其他自体/异体产品。

关于CGC729
CGC729是一种自体抗CD70 CAR-NKT，其作用机制不同于T细胞和NK细胞。首先，CGC729结合了适应性免疫和先天性免疫，具有针对CD70、CD1d和RCC中经常表达的应激配体的多种肿瘤杀伤机制。此外，CGC729 还能通过倾斜巨噬细胞分化和抵抗 TGF-β 抑制来调节 TME。

关于克睿基因
克睿基因于2016年在苏州成立，是一家致力于开发实体瘤和遗传病细胞与基因疗法的临床阶段公司。通过创新的 AIMS CAR-NKT 和 VELP™ AAV 平台，克睿基因开发出了一条差异化管线。通过全球合作和对外授权，我们积极推动创新药物的研发和商业化。我们的目标是为全球有未满足医疗需求的患者提供有效的治疗措施，并成为全球细胞和基因治疗领域的标杆。

网址
https://en.prnasia.com/releases/global/cure-genetics-announced-promising-safety-and-efficacy-data-of-car-nkt-product-cgc729-for-rcc-at-asgct-2024-448139.shtml

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