美国食品药品监督管理局批准的第一种MASH药物不治疗肝硬化患者。勃林格殷格翰/奥赫雷生物公司的一项新合作正在研究再生药物，这些药物可以治疗脂肪肝最晚期的患者。

作者：Frank Vinluan
肝脏是人体中唯一能够自我再生的器官。勃林格殷格翰已开始与一家初创公司建立研究联盟，看看其技术是否能产生利用肝脏再生和修复能力的新疗法。

Boehringer承诺向Ochre Bio支付高达3500万美元，以启动该合作关系，该合作关系的重点是识别、表征和验证慢性肝病的多种新的再生靶点。具体目标没有披露，但周一的公告将这笔交易描述为一项多目标、多年的合作。

Ochre开发了治疗慢性肝病的RNA药物。这家总部位于英国牛津的初创公司尚未披露其内部管道的细节，但该公司通过一个结合实验和计算方法的技术平台发现了其药物的靶点。

Ochre对不适合移植但仍有药物研究价值的供体肝脏进行了测试。机器模仿身体的生理条件来保持肝脏的功能。同时，对器官的测试产生了Ochre使用机器学习技术分析的数据。该公司表示，与其依赖无法预测实验疗法对人类的影响的动物模型，不如通过其方法生成与人类相关的数据。这项肝脏测试是在纽约的一个研究地点进行的。

总部位于德国的Boehringer已经有了一个治疗代谢功能障碍相关脂肪性肝炎的临床阶段计划，这种脂肪性肝病被称为MASH。勃林格氏的候选肽药物survodutide激活GLP-1和胰高血糖素受体，引发代谢效应。2月，Boehringer报告的数据显示，survodutide治疗可改善MASH患者的肝脏，达到其2期临床试验的主要目标。

Survodutide的临床试验结果使其与替西帕肽保持竞争力，替西帕胺是礼来公司的一种代谢紊乱药物，在MASH中也有积极的中期数据。这两种药物都在追逐马德里加尔制药公司的Rezdiffra，该公司上个月获得美国食品药品监督管理局的批准，使这种每天一次的药丸成为MASH的第一种治疗方法。Madrigal的小分子靶向一种介导代谢活动的受体，包括脂肪的代谢。所有这些药物对肝脏的益处被认为来自于脂肪的减少。

Rezdiffra的批准不包括对患有4期纤维化（该疾病的最晚期）的MASH患者的治疗。在这个阶段，肝硬化患者的唯一途径是器官移植。Boehringer和Ochre指出，目前还没有批准的治疗慢性肝病的药物达到这种先进状态。Boehringer旨在开发调节再生靶点的疗法，以预防甚至逆转肝病的进展。这些公司表示，这一目标很重要，因为随着慢性肝病的发展，器官自我再生和修复的能力会减弱。

勃林格殷格翰高级副总裁兼心脏代谢疾病研究全球负责人瑟伦·图林在一份事先准备好的声明中表示：“Ochre Bio在肝病研究方面具有独特而令人兴奋的能力。我们相信，他们将先进的基因组学和机器学习与以人为中心的翻译模型相结合，有可能发现新的再生途径，从而对慢性肝病患者的生活产生有意义的影响。”

启动合作的3500万美元是前期和近期基于研究的里程碑付款的组合。如果该联盟的疗法实现临床、监管和商业里程碑，勃林格向Ochre支付的款项可能超过10亿美元。

图片来源：Sakramir，盖蒂图片社

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