加拿大卫生部已批准爵士制药公司的 Epidiolex（大麻二酚口服溶液）作为一种辅助疗法，用于治疗两岁及以上患者与伦诺克斯-加斯陶特综合征（Lennox-Gastaut syndrome，LGS）、德拉沃综合征（Dravet syndrome）和结节性硬化综合征（Tuberous sclerosis complex，TSC）相关的癫痫发作。

Epidiolex 是一种植物大麻二酚口服溶液。它由 GW 制药公司开发，在 2021 年被 GW 收购后被纳入 Jazz 的产品组合。2018 年 6 月，该疗法首次在美国获批作为辅助疗法，用于治疗两岁及以上患者与 LGS 和 Dravet 综合征相关的癫痫发作。TSC 于 2020 年 7 月获批。

这三种适应症会引起不同类型的癫痫发作。LGS 和 Dravet 综合征是癫痫性脑病的类型，会导致癫痫发作。LGS 可通过两种或两种以上的癫痫发作药物来控制，而 Dravet 则对治疗具有抗药性。

TCS是一种罕见的遗传病，会导致身体不同部位（包括大脑和脊髓）出现良性肿瘤。癫痫通常与 TCS 有关。

根据 11 月 23 日的一份新闻稿，加拿大卫生部是根据五项 III 期临床试验的结果批准该药物的。其中，两项试验（NCT02091375 和 NCT02224703）是在 2-18 岁的 Dravet 综合征患者中进行的。两项研究（NCT02224560 和 NCT02224690）评估了 Epidiolex 在 2-55 岁 LGS 患者中的疗效。一项研究（NCT02544763）评估了该药物在 1-65 岁 TCS 患者中的应用情况。所有试验均达到了主要终点。

Epidiolex 常见的副作用包括腹泻和呕吐。由于临床试验尚未对老年患者群体进行研究，因此老年患者使用 Epidiolex 时也需谨慎。

根据 11 月 23 日的新闻稿，Epidiolex 获批后，爵士还计划在加拿大获得报销。根据爵士公司的第三季度财务报告，Epidiolex 在 2023 财年第三季度的销售额为 2.137 亿美元。根据 GlobalData 的分析，预计该药物在 2029 年的全球销售额将达到 15 亿美元。

爵士公司正在日本开展一项关键性 III 期试验，研究 Epidiolex 在三种疾病相关的癫痫发作患者中的疗效。根据 11 月 8 日的新闻稿，该研究的一线数据预计将于 2024 年下半年公布。该公司还计划在 2024 年之前在全球推出多种药物。

最近，Jazz 与葛兰素史克分拆出来的 Autifony Therapeutics 公司合作，共同发现和开发针对与这些适应症相关的两个离子通道靶点的神经系统药物。根据协议，Autifony 将负责临床前开发，而 Jazz 将负责临床、监管和营销。

网址：https://www.pharmaceutical-technology.com/news/health-canada-approves-jazzs-cannabis-derived-seizure-therapy/?cf-view

责编: editor