作者：唐·特蕾西，副主编

 

展望未来，Sage Therapeutics和Biogen打算停止Sage-324治疗原发性震颤的进一步临床开发。

 

图中：患有帕金森氏症症状或特发性震颤的颤抖的手拿着一杯水的女人。

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来自II期KINETIC 2研究的数据显示，该药物没有达到试验的主要目标，该研究评估了SAGE-324（BIIB124）作为原发性震颤（ET）的治疗方法。根据Sage Therapeutics和Biogen的说法，该研究旨在通过评估TETRAS性能子量表第4项总分从基线到第91天的变化来确定Sage-324的剂量反应关系，测量上肢震颤的严重程度。结果发现，与安慰剂相比，SAGE-324在不同剂量下没有统计学上的显著改善。因此，两家公司都决定停止正在进行的开放标签安全性研究，并停止SAGE-324用于ET的进一步临床开发

 

SAGE Therapeutics首席医疗官Laura Gault博士在一份新闻稿中表示：“过去50年来，原发性震颤的药物治疗几乎没有创新，患有这种衰弱性疾病的人迫切需要新的治疗方案。我们对KINETIC 2研究的结果不支持SAGE-324在ET的进一步发展感到失望。我们感谢原发性颤抖社区和研究人员对这项研究的贡献。Sage一如既往地坚定不移地为患有大脑健康问题的人开发新的治疗方法。”

 

KINETIC 2研究旨在评估不同剂量SAGE-324对上肢震颤的剂量反应关系，包括147名参与者，他们被随机分配在三个月内接受15mg、30mg和60mg剂量的SAGE-324或安慰剂。该研究还评估了SAGE-324的安全性和耐受性。在147名参与者中，129名接受单一疗法治疗，18名接受辅助疗法治疗。该研究的主要终点是与安慰剂相比，SAGE-324治疗的患者有显著反应。

 

结果发现，在第91天，任何剂量的SAGE-324和安慰剂在TETRAS PS第4项总得分或TETRAS ADL综合得分上与基线相比的变化没有统计学上的显著差异。此外，在中枢神经系统抑制剂治疗中出现的不良事件（TEAE）的发生率和导致研究药物停药的TEAE频率之间存在剂量关系。最常见的TEAE是嗜睡、头晕、疲劳、感觉异常、头痛和平衡障碍，这些症状大多为轻度或中度。

 

根据美国神经病学学会发表的一项分析，目前美国约有640万成年人患有ET，总体患病率为2.6%。这种患病率与年龄增长有关，从18-30岁的0.8%到85岁及以上患者的8.2%不等。2 ET影响全球约5%的人口，主要在家庭中传播。3父母患有ET的儿童有50%的机会遗传导致ET的基因。根据美国国家神经疾病和中风研究所的数据，通常被误诊为帕金森病，其发病率是帕金森病的八倍。目前，据估计，60%的ET患者目前无法从现有药物中获益。

 

Biogen治疗开发部门负责人Katherine Dawson医学博士在新闻稿中表示：“我们要感谢使这项重要研究成为可能的研究参与者和研究人员。虽然我们与他们一样感到失望，但我们相信这些发现增加了对这种衰弱性疾病的集体理解，并可能有助于为该领域未来的潜在研究和治疗方法提供信息。”。

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