美国食品和药物管理局启动新的罕见病创新中心
2024-07-20
来源: drugdu
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美国食品和药物管理局（FDA）新成立的罕见病创新中心旨在加快孤儿药的开发和审批。
罕见病临床试验可能很难驾驭，尤其是患者人数极少的疾病。此外，即使取得了临床成功，一些罕见病疗法也会因开发成本过高而被公司放弃。
美国食品及药物管理局的中心将成为罕见病社区的中心联系点和参与点，帮助解决与美国食品及药物管理局相关的问题。该机构表示，它将加强中心间在罕见病产品开发的科学、临床和政策问题上的合作。它还旨在推进新型终点、生物标志物、试验设计、真实世界证据和统计方法。
该中心将由药物评价与研究中心（CDER）主任 Patrizia Cavazzoni 博士和生物制品评价与研究中心（CBER）主任 Peter Marks 博士共同领导。
2023 年，FDA 的 CDER 和 CBER 批准的所有新型药物和生物制剂中，有一半以上是用于治疗或预防罕见病的。共同领导人在公告中说，虽然罕见病治疗取得了重大进展，但还有更多工作要做：
"我们认为，在 FDA 内部建立一个新的模式，利用跨机构的专业知识，大大加强我们的中心间联系，以促进罕见病治疗方法的开发，具有巨大的潜力。
此类举措有助于解决该领域主要利益相关者提出的问题。意大利研究慈善机构 Telethon 基金会生产并销售用于治疗罕见病腺苷脱氨酶重度联合免疫缺陷症（ADA-SCiD）的基因疗法 Strimvelis。Telethon 基金会总经理 Francesca Pasinelli 在接受《制药技术》采访时强调了罕见病开发中的一个监管瓶颈是如何影响运营的。
"监管机构面临的总体资源挑战延长了获得反馈以促进产品开发的时限。因此，我们理解，在缺乏专家的情况下，监管机构可能很难加快进程，甚至重新考虑某些程序。"
为了推进罕见病患者的治疗，FDA 表示将在今年晚些时候举行一次公开的公众会议，其中包括建立一个公共备审目录。此举旨在提供有关该中心愿景的更多信息，并从社区获得反馈，以帮助制定该中心的优先事项和举措。
网址：
https://www.pharmaceutical-technology.com/news/fda-launches-new-rare-disease-innovation-hub/
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