生物制药公司正在重新恢复对代谢功能障碍相关脂肪性肝炎 (MASH) 创新药物开发的兴趣。 GlobalData透露，从 2020 年到 2024 年年初至今，MASH 创新药物的合作交易总价值增加了超过 25 亿美元，仅 2024 年第一季度就达成了超过 20 亿美元的交易额。
MASH，以前称为非酒精性脂肪性肝炎（NASH），是一种以脂肪堆积引起的肝脏炎症和损伤为特征的疾病。 Madrigal Pharmaceuticals 的 Rezdiffra (resmetirom) 是一种小分子 THRB 激动剂，是 FDA 于 2024 年 3 月批准的第一个用于 MASH 的药物。
GlobalData 业务基础分析师 Alison Labya 评论道：“鉴于 FDA 批准 Madrigal 的 Rezdiffra，以及 GLP-1 肥胖药物的成功及其在 MASH 中的潜在功效，人们对 MASH 的兴趣又回来了，礼来公司的药物证明了这一点。 Zepbound（tirzepatide；也称为 Mounjaro，用于 2 型糖尿病）的 II 期 SYNERGY-NASH 试验结果。”
然而，在 Rezdiffra 获得批准之前，由于竞争压力以及未能在临床试验中证明疗效，多家公司停止了 MASH 内的开发，导致生物制药公司的兴趣减弱。
MASH 中止开发的例子包括 2020 年 7 月 Genfit 的口服 NR1C1/NR1C2 双激动剂 elafibranor 和 2021 年 11 月百时美施贵宝的 pegbelfermin，这两种药物均因未能在 III 期试验读数中证明临床疗效而导致。
GlobalData 的制药情报中心交易数据库显示，从 2018 年到 2024 年至今，MASH 药品的合作伙伴交易总价值超过 57 亿美元，其中 2024 年年初至今已经是 MASH 合作伙伴交易价值最高的一年。
2024年1月，勃林格殷格翰与中国生物技术公司苏州瑞博生物技术有限公司及其瑞典子公司Ribocure Pharmaceuticals签署了价值超过20亿美元的合作协议，利用Ribocure的RIBO-GalSTAR平台发现和开发MASH的siRNA疗法。勃林格殷格翰还有与 Zealand Pharma 共同开发的 GLP-1/GLU 双激动剂 survodutide，目前正在进行 MASH 的 II 期试验。
Labya 补充道：“勃林格殷格翰与苏州瑞博生物科技的合作目前是 MASH 药物有史以来最大的合作协议。”
与此同时，诺和诺德与美国 Cellarity 达成了 5 亿美元的共同开发合作协议，利用 Cellarity 的人工智能 (AI) 平台发现和开发用于 MASH 的小分子药物。此前，诺和诺德与吉利德科学公司于 2021 年 3 月建立了共同开发合作伙伴关系，在肝硬化 MASH 患者中进行 GLP1R 激动剂 Ozempic（索马鲁肽）与吉利德公司 FXR 激动剂 cilofexor 和 ACC 抑制剂 firsocostat 固定剂量组合的 II 期试验。
Labya 总结道：“2024 年年初涉及创新 MASH 药物的合作交易有所增加，涉及先前参与 MASH 药物开发的大型生物制药公司，例如勃林格殷格翰 (Boehringer) 和诺和诺德 (Novo Nordisk)。鉴于大量 MASH 药物处于临床开发阶段，包括 GLP-1 激动剂，今年涉及后期临床 MASH 药物的合作交易和并购可能会增加。”

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