Sarepta 的 Elevidys 在扩大 DMD 标签方面取得进展
2024-02-19
来源: drugdu
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在 Elevidys（delandistrogene moxeparvovec-rokl）经历了几个月的多事之秋后，Sarepta Therapeutics 公司宣布其杜氏肌营养不良症（DMD）基因疗法的生物制品许可申请（BLA）的疗效补充已获得美国食品药品管理局（FDA）的优先审查。
根据 2 月 16 日的新闻稿，疗效补充的目的是将 Elevidys 的加速审批改为传统审批，同时扩大该疗法的标签范围，以治疗所有确诊 DMD 基因突变的 DMD 患者。FDA 已将优先审评目标日期定为 2024 年 6 月 21 日，并且不会在咨询委员会会议上讨论该补充文件。
Elevidys 于 2023 年 6 月获得批准，目前适用于治疗年龄在四到五岁之间、DMD 基因确诊突变的非卧床儿科 DMD 患者。这种单剂量基因转移疗法使用重组腺相关病毒载体血清型74（AAV74）来传递编码肌营养蛋白的微肌营养蛋白转基因。
在Sarepta宣布Elevidys的III期EMBARK研究（NCT05096221）未能达到主要终点（即通过North Star Ambulatory Assessment（NSAA）评估运动功能的改善情况）近四个月后，Elevidys获得了优先审评。研究报告显示，接受Elevidys治疗的患者在52周时NSAA总分提高了2.6分，而接受安慰剂治疗的患者提高了1.9分。
Sarepta 公司很快强调，虽然该试验未达到主要终点，但治疗达到了所有次要终点。
将Elevidys推向市场是Sarepta和罗氏的共同努力，Sarepta负责美国的审批和商业化，罗氏则负责美国以外的审批。
GlobalData 一致预计，Elevidys 将在 2029 年实现 57 亿美元的销售额。GlobalData 是 Pharmaceutical Technology 的母公司。
Sarepta 和罗氏并不是唯一在 DMD 领域取得进展的公司。同样处于关键阶段的还有辉瑞公司的dadistrogene movaparvovec基因疗法，该疗法目前正在进行III期CIFFREO研究（NCT04281485）。此外，Solid Biosciences 公司的基因疗法 SGT-003 也在竞争之列，该疗法目前正在 I/II 期研究（NCT06138639）中接受评估，并于 2023 年 12 月被 FDA 快速批准。
网址：https://www.pharmaceutical-technology.com/news/sareptas-elevidys-makes-advances-towards-expanded-dmd-label/?cf-view&cf-closed
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