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NS制药公司的DMD疗法获得突破性疗法认证

2023-08-01 来源: drugdu 211



美国食品和药物管理局（FDA）授予NS Pharma公司的NS-089/NCNP-02突破性疗法称号，此举将有助于增加杜氏肌营养不良症（DMD）的未来治疗方案。

在此之前，日本制药公司日本信乐（Nippon Shinyaku）旗下的NS Pharma公司的疗法已于7月初获得罕见儿科疾病（RPD）认定。

一项在六名日本 DMD 患者中进行的首次人体临床试验（NCT04129294）显示，该疗法能增加肌营养不良蛋白的表达，并能改善患者的运动功能。NS-089/NCNP-02 是一种反义核苷酸，能帮助细胞跳过特定的外显子。就 DMD 患者而言，该外显子是 DMD 基因中发生突变并因此功能障碍的第 44 号外显子。

日本新药公司在与东京国立神经学和精神病学中心的一个联合研究项目中发现了 NS-089/NCNP-02。NS Pharma 的目标是使 NS-089/NCNP-02 成为首个跳过第 44 号外显子的 DMD 治疗药物。Sarepta 公司已经在市场上销售了 Exondys 51（eteplirsen）、Vyondys 53（golodirsen）和 Amondys 45（casimersen）等反义寡核苷酸疗法，它们分别针对外显子 51、外显子 53 和外显子 45。NS Pharma 公司本身也有一种已获批准的跳过 53 号外显子的疗法--Viltepso（viltolarsen）。

Sarepta 公司最近成为新闻焦点，因为 FDA 批准了备受瞩目的基因疗法 Elevidys（delandistrogene moxeparvovec-rokl）。该疗法是针对DMD基因确诊突变的DMD患儿的，它加入了美国食品及药物管理局批准的32种细胞和基因疗法的独家俱乐部。肌肉萎缩症协会称赞这种疗法是 "开创性的"。


网址：https://www.pharmaceutical-technology.com/news/ns-pharma-scores-breakthrough-therapy-status-for-dmd-therapy/

责编: editor
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