2023-07-20 来源: drugdu 140
赛诺菲和 Scribe Therapeutics 宣布达成价值超过 12 亿美元的扩大合作协议,以推进镰状细胞和其他基因组疾病的体内遗传药物。
该协议是在两家公司启动现有合作伙伴关系之后达成的,该合作伙伴关系专注于开发癌症自然杀伤细胞疗法的离体编辑。
根据最新协议,赛诺菲将获得使用 Scribe 的 CRISPR X-Editing 基因组编辑技术开发体内疗法的独家许可。
作为交换,Scribe 将获得 4000 万美元的预付款,并且在成功完成某些开发和销售里程碑的基础上,还将有资格获得超过 12 亿美元的资金。
赛诺菲将对由此产生的任何候选药物承担主要责任,但 Scribe 将有机会选择分担美国未来一项项目的开发成本和利润。
赛诺菲基因组医学部门全球负责人 Christian Mueller 表示:“我们对迄今为止与 Scribe 合作创建离体自然杀伤细胞疗法所取得的成就感到鼓舞,现在期待着加快我们有效利用基因组编辑的能力 通过赛诺菲在靶向脂质纳米粒子方面的创新研究工作,体内疗法有望显着改善治疗结果并最终改变患者的生活。”
Scribe 认为,通过直接修改体内基因,其体内基因组编辑工具比现有的治疗方案和后期研究疗法具有“几个关键优势”。
Scribe 表示,合作中正在探索的方法可以简化镰状细胞病的治疗过程,并最大限度地减少与研究性离体自体治疗相关的并发症,例如调理方案毒性和漫长而复杂的细胞制造过程。
体内基因组编辑还有可能通过减少治疗所需的成本和时间来改善患者的可及性。
Scribe 首席商务官 Svetlana Lucas 表示:“Scribe 的平台拥有巨大的潜力,可以解决人类基因组中许多严重疾病的空前数量的治疗相关靶点。”
她继续说道:“我们期待与赛诺菲继续合作,扩大 Scribe 一流的基因组编辑工具的应用,并尽可能广泛、快速地充分实现 CRISPR 对患者的承诺。”
来源:pmlive.com
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