Krystal 的 Vyjuvek 成为首个获得 FDA 批准用于治疗罕见皮肤病的局部基因疗法
2023-05-23
来源: drugdu
175
Krystal Biotech 的 Vyjuvek 已获得 FDA 批准的第一种治疗罕见、破坏性皮肤病的药物。
这种称为营养不良性大疱性表皮松解症 (DEB) 的疾病的特点是皮肤极其脆弱，即使是最轻微的摩擦也会撕裂和起水泡，导致容易发生皮肤感染和纤维化的开放性伤口。 DEB 患者患侵袭性皮肤癌的风险也增加。
除了是第一种治疗这种疾病的药物外，Vyjuvek 还是第一种通过监管机构审核的局部基因疗法。
DEB 有两种类型，即隐性和显性。据美国食品和药物管理局称，这种疾病的显性形式通常较为温和，而隐性类型则更加虚弱，可导致毁容、视力丧失和潜在的致命并发症。
这种疾病及其伤口是由 COL7A1 基因的一个或多个突变引起的，该基因负责将皮肤内层粘合到外层的蛋白质。如果基因缺陷，皮肤层很容易分离。
这就是 Vyjuvek 的用武之地。外用凝胶是一种转基因单纯疱疹 1 型病毒，当直接应用于 DEB 伤口时，它会传递 COL7A1 基因的拷贝。 FDA 在其新闻稿中称，在一项 31 名患者的临床试验中，65% 的 Vyjuvek 治疗伤口完全愈合，而安慰剂治疗的伤口为 26% 。
该批准涵盖 6 个月及以上的患者。 Krystal Biotech 首席执行官 Krish Krishnan 在公司声明中表示，监管机构的批准“开创了治疗遗传疾病的全新模式”，对 DEB 患者及其家人来说是一个重要的里程碑。
Vyjuvek 是 Krystal 的第一个获批产品，该公司预计它将于今年第三季度上市。
网址：https://ramaonhealthcare.com/krystals-vyjuvek-becomes-first-topical-gene-therapy-with-fda-nod-to-treat-rare-skin-disease/
责编: editor
版权著作，未经滴度drugdu.com书面授权，严禁转载，违者将被追究法律责任。
相关News
- 全球骨科巨头CEO或将罢免 2024-11-15
- 强生医疗科技，组织构架调整 2024-11-15
- 揭开艾伯维87亿美金教训的真相 2024-11-15
- 医院回款账期152天，多地出手治理 2024-11-15
- 374年中华老字号将易主 2024-11-15
