在进行 ALS 研究最新挫折中，总部位于马萨诸塞州的制药公司 Apellis Pharmaceuticals 已经部分停止一项关键临床实验，用于测试其用于治疗神经破坏性疾病的药物。 

这项“MERIDIAN”试验于 2020 年秋季开始，最终招募了大约 250 名参与者，他们在两年内接受了安慰剂或 Apellis 的药物 pegcetacoplan。 在那段时间之后，参与者可以参加所谓的“开放标签扩展”研究，在该研究中每个人都可以使用该药物。

 但基于外部顾问小组的反馈， Apellis选择停止后一项研究，外部顾问小组审查了可用数据并得出结论认为没有必要对该药物进行进一步治疗。 投资银行瑞穗证券的分析师率先报告了这一进展。

 据分析师 Graig Suvannavejh所说，Apellis 通过“公司通讯”宣布终止研究，并澄清该决定并非出于任何安全考虑。

 Apellis 发言人在给 BioPharma Dive 的电子邮件声明中写道：“我们计划将这一更新纳入我们的季度收益公告中，并已将信息披露给最直接相关的个人和组织。”

 试验的主要部分已经完成，Apellis 仍计划在今年年中通过提供一定程度的功能和生存益处披露其药物是否达到主要目标。之后，该公司打算分析完整的数据集，以告知项目的后续。

 瑞穗团队声称对 Apellis 的更新并不感到惊讶，因为公司领导层此前称这一主要试验是一项“高风险、高回报研究”，且成功的可能性很低。 尽管如此，Suvannavejh 在周五给客户的一份报告中写道，对于针对肌萎缩性侧索硬化症的患者和药物开发商来说，“pegcetacoplan 的挫折可能代表了一种负面发展”。

 虽然美国食品和药物管理局最近批准了一种治疗 ALS 的新药，即Amylyx Pharmaceuticals 的 Relyvrio，并可能在本月晚些时候批准另一由Biogen研发的药物，但这种疾病仍然非常难以治疗。仅在过去两年中，Biogen、Cytokinetics、Alexion Pharmaceuticals 和 Biohaven Pharmaceuticals 等公司的潜在 ALS 疗法都在重要试验中遭遇挫折。

 Apellis 现在也加入了该列表。

 就像 Alexion 正在测试的药物一样，Apellis 作用于“补体系统”，这是人体先天免疫反应的一部分。 它专门针对 C3，这是一种蛋白质，虽然在帮助身体抵御病原体方面不可或缺，但也会导致神经系统细胞发炎甚至死亡。根据 Suvannavejh 的说法，ALS 患者具有高水平的活化 C3。

 Mizuho 最近对 35 位 ALS 专家进行了调查，发现调节补体系统是一种受到更多关注的方法。

 此外，pegcetacoplan 已被证明可有效治疗其他罕见疾病。 该药物最初于 2021 年获得 FDA 批准，商品名为 Empaveli，用于患有阵发性睡眠性血红蛋白尿症的血液病患者。

 今年 2 月，该药物的可注射版本成为美国有史以来第一个药物用于治疗地图样萎缩，这是一种导致视力丧失的眼病。

 

参考：

https://www.biopharmadive.com/news/apellis-als-complement-drug-extension-discontinue/648323/

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