3月6日，和铂医药宣布，抗FcRn疗法巴托利单抗（HBM9161）治疗全身型重症肌无力（gMG）的3期临床试验取得积极研究结果。和铂医药表示，这是公司发展历程中的重大里程碑，标志着其首款完成3期临床试验的产品正式进入商业化准备阶段，有望尽快惠及中国全身型重症肌无力患者。

 

巴托利单抗（HBM9161）是和铂医药从HanAll Biopharma引进的一款靶向新生儿Fc受体（FcRn）的全人源单克隆抗体，和铂医药拥有其在大中华区进行开发、制造和商业化的权利。2022年10月，和铂医药与石药集团全资子公司恩必普药业达成协议，在大中华区共同开发巴托利单抗，和铂医药负责该产品在中国针对全身型重症肌无力的全完整临床试验的设计与执行，并将根据产品年度净销售额获得分层销售提成。

 

巴托利单抗可阻断FcRn-IgG相互结合，加速体内IgG的清除，从而达到有效治疗致病性IgG介导的自身免疫性疾病的效果。此前，该产品已被中国国家药品监督管理局（NMPA）纳入突破性治疗品种，并于同年8月完成针对中国全身型重症肌无力患者的概念验证研究。早期研究表明，巴托利单抗具有良好耐受性，可迅速降低多种自身免疫疾病患者体内IgG水平。在重症肌无力的2期研究中，该产品可快速、显著地缓解临床症状，改善患者的生活质量。

 

此次获得积极结果的3期关键临床研究旨在确认巴托利单抗在治疗中国全身型重症肌无力患者时的疗效及安全性。临床试验结果符合主要研究终点及关键次要研究终点，同时其治疗总体上安全且耐受性良好，未发现新的安全性信号。

 

重症肌无力（MG）是一种由抗乙酰胆碱受体（AChR）免疫球蛋白G（IgG）抗体和抗肌肉特异性酪氨酸激酶（Anti-MuSK）IgG等抗体介导的获得性自身免疫性疾病，该疾病导致神经肌肉接头传递受损，表现为骨骼肌收缩无力。患者常有眼肌表现，约85%的患者会出现眼肌以外的症状，发展为全身型重症肌无力（gMG），甚至发生肌无力危象。

 

目前，MG的主要治疗方法包括胆碱酯酶抑制剂、糖皮质激素及免疫抑制剂，但其疗效及安全性不能满足各类患者的临床需求。减少致病性IgG自身抗体是MG治疗中一种病理生理机制驱动的解决方案，如血浆置换和静脉注射免疫球蛋白等，然而，该类治疗方案由于可及性、安全性和经济成本等问题导致临床仍存在大量未被满足的需求。

 

巴托利单抗临床试验首席研究者、复旦大学附属华山医院神经内科主任医师赵重波教授表示，FcRn靶点是目前全身型重症肌无力治疗领域的关注热点，抗FcRn疗法巴托利单抗已在中国全身型重症肌无力人群中被证实有效及安全。继2期临床研究取得积极结果之后，该产品3期临床研究在中国重症肌无力人群中获得了令人振奋的疗效性和安全性数据，体现了其起效快、改善程度深和安全性好的特点，通过高级别循证医学证据进一步夯实了FcRn拮抗剂在重症肌无力治疗中的地位。

 

和铂医药创始人、董事长兼首席执行官王劲松博士表示，巴托利单抗这一突破性疗法为由致病性IgG介导的各类自身免疫性疾病领域带来了重大进展，能满足当前未满足的医疗需求，尤其体现在全身型重症肌无力患者中。该项临床试验的成功，证明了整个和铂医药团队的临床开发能力。他们对巴托利单抗未来的应用前景充满信心，期待其能尽快惠及病患。

 

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