4月13日，日本第一三共与默沙东共同对外宣布，其共同开发的ifinatamab deruxtecan（I-DXd）的生物制品许可申请（BLA）已获美国食品药品监督管理局（FDA）受理并授予优先审评资格，用于治疗既往接受过铂类化疗后发生疾病进展的广泛期小细胞肺癌（ES-SCLC）成人患者。处方药用户付费法案（PDUFA）日期至2026年10月10日。Ifinatamab deruxtecan是一款由第一三共特异性设计的、潜在“first-in-class”的靶向B7-H3的DXd抗体偶联药物（ADC），2023年10月，第一三共与默沙东达成除日本外的全球共同开发协议。此次BLA的提交主要基于IDeate-Lung01 II期临床试验的结果，并得到了IDeate-PanTumor01 I/II期试验数据的支持。
关于IDeate-Lung01试验
IDeate-Lung01是一项全球性、多中心、随机、开放标签、分为两部分的II期试验，旨在评估ifinatamab deruxtecan在既往接受过至少一线铂类化疗（最多不超过三线治疗）的ES-SCLC患者中的安全性和有效性。无症状脑转移（无论是否经过治疗）患者有资格参与。•试验第一部分（剂量优化）：患者按1:1随机分组，接受每三周一次静脉给药的ifinatamab deruxtecan（8 mg/kg 或 12 mg/kg）。•试验第二部分（剂量扩展）：患者接受每三周一次、12 mg/kg剂量的ifinatamab deruxtecan静脉给药。•主要终点：通过盲态独立中心审查（BICR）根据RECIST v1.1标准评估的客观缓解率（ORR）。•关键次要终点：包括缓解持续时间（DOR）、无进展生存期（PFS）、疾病控制率（DCR）、至缓解时间（TTR）、总生存期（OS）、药代动力学和安全性。由BICR评估的颅内ORR作为探索性分析。•患者入组：该试验在亚洲、欧洲和北美共入组了187名患者。试验数据尚未公布。
关于IDeate-PanTumor01试验
IDeate-PanTumor01是一项全球性、多中心、首次人体、开放标签的I/II期试验，旨在评估ifinatamab deruxtecan在对标准治疗耐药或不耐受、或无可选标准治疗的晚期/不可切除或转移性实体瘤患者中的安全性和有效性。•I期部分（剂量递增）：评估递增剂量的ifinatamab deruxtecan的安全性和耐受性，以确定最大耐受剂量和扩展推荐剂量（RDE）。•II期部分（剂量扩展）：在12 mg/kg的RDE下，评估ifinatamab deruxtecan在鳞状非小细胞肺癌、转移性去势抵抗性前列腺癌或食管鳞状细胞癌患者中的安全性和有效性。•该试验计划在亚洲和北美招募约250名患者。试验数据尚未公布。
其他关键背景信息
•Ifinatamab deruxtecan此前已于2025年8月获得FDA授予的突破性疗法认定，用于同一适应症。•该药还获得了美国FDA、欧洲委员会、日本厚生劳动省以及台湾食品药物管理署授予的用于治疗SCLC的孤儿药资格，并获得了FDA授予的用于治疗食管癌的孤儿药资格。
关于小细胞肺癌与B7-H3靶点
全球每年约有25万患者被诊断为小细胞肺癌。2025年，美国约有2.7万新发SCLC病例，约占所有肺癌病例的12%。SCLC具有侵袭性，易迅速进展至远处转移期，五年生存率较低。B7-H3是一种跨膜蛋白，属于B7蛋白家族，在包括SCLC在内的多种癌症类型中过度表达，其过度表达与不良预后相关，使其成为一个有前景的治疗靶点。目前尚无靶向B7-H3的药物获批用于癌症治疗。

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