美国食品药品监督管理局（FDA）已批准利博特公司生产的莱罗可洛（莱罗达克比普-利加）用于皮下注射（SC），作为饮食和运动的辅助手段，用于降低患有高胆固醇血症（包括杂合型家族性高胆固醇血症（HeFH））的成年人的低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）水平。

勒罗可洛是一种小型蛋白质结合型第三代 PCSK9 抑制剂。该药物被设计为每月一次、单次小剂量的皮下注射剂，其在室温下的稳定性可延长至三个月以上，这使得勒罗可洛成为其他 PCSK9 抑制剂的更便捷替代品。1

莱罗科尔的抗 PCSK9 结合域是一个 11 千道尔顿的多肽，名为“adnectin”。该多肽是为实现与人类 PCSK9 的高亲和力、亚纳摩尔级的结合而开发的，并与人血清白蛋白融合，以提高其在血浆中的半衰期。

“虽然 PCSK9 抑制剂这一类药物具有显著的降胆固醇效果，但莱罗科尔药物的研制旨在解决限制其应用的诸多障碍，包括易于使用的特性，比如每月只需注射一次的小剂量药物，患者可在家中自行注射，同时其在室温下可长期保存，便于家庭储存和携带。对于患有心血管疾病且需要终身进行胆固醇管理的患者而言，莱罗科尔为我们的治疗方案增添了一项重要选择。”克里斯医院心脏与血管研究所所长、克利夫兰大学医学教授迪恩·J·凯雷亚克斯博士在一份新闻稿中说道。

尽管较低的低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）水平有助于改善心血管疾病（CVD）患者的预后，但该病症仍是全球以及美国范围内导致死亡的首要原因。1

PCSK9 抑制剂这一药物类别提供了最有效且安全的降低低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）的方法；然而，其广泛应用受到不便性和获取障碍的限制，致使数百万患者需要更多的治疗选择。1

FDA 对 Lerochol 的批准依据是什么？
FDA 对 Lerochol 的批准是基于全球 Phase III LIBerate 临床试验项目的数据，该项目共招募了超过 2900 名患者，其中包括患有心血管疾病、无心血管疾病但处于极高风险状态、有心血管疾病高风险的患者，以及杂合性和纯合性家族性高胆固醇血症患者。1 Lerochol 每月给药一次，持续 52 周，超过 2400 名患者继续参加了为期 72 周的开放标签扩展试验。1

结果表明，莱罗可洛能够使心血管疾病高危或极高危患者（包括患有混合型高脂血症的患者）的低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）水平持续降低至少 60%，而对于那些 LDL-C 升高更为严重的家族性高胆固醇血症患者，其降低幅度则达到至少 50%。1 在安全性方面，莱罗可洛总体耐受性良好，在长期扩展研究中未报告有与治疗相关的严重不良事件。

LIB 药物公司首席执行官就美国食品药品监督管理局（FDA）批准莱罗可尔一事发表声明
“我们创立 LIB 药物公司时就有一个使命，那就是为数百万仍需要进一步降低低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）以达到近期指南中推荐的更低目标的患者提供一种有效且更有利于患者的治疗方案。今天，FDA 的批准证实了这一使命以及我医疗职业生涯的重点。”LIB 药物公司的创始人、首席执行官兼首席科学官埃文·斯坦（医学博士、哲学博士）在新闻稿中说道。“莱罗可尔是为那些需要终身治疗以实现并维持新的更低 LDL-C 目标的患者而设计的，特别是那些患有心血管疾病以及数百万患有遗传性高胆固醇、家族性高胆固醇血症或 FH 的患者。”

“我们期待在未来几个月将莱罗科尔药物带给患者使用。我要感谢全球超过 2500 名参与我们临床试验的患者，以及 LIB 公司非常敬业的小小团队，他们坚信该药物，并在近 10 年的时间里不懈努力，包括在新冠疫情期间，才取得了这一重要成果。我还想向 FDA 的糖尿病、血脂紊乱和肥胖症部门表示感谢，感谢他们在药物研发和审查过程中以及政府停摆期间给予的细致指导和灵活支持。”

来源
美国食品药品监督管理局批准利博特玛克斯公司生产的“莱罗可”（利罗达克比普-利加）用于高低密度脂蛋白胆固醇水平升高的成人患者。利博特玛克斯公司 2025 年 12 月 15 日发布消息 https://www.businesswire.com/news/home/20251215907781/en/U.S.-Food-and-Drug-Administration-Approves-LIB-Therapeutics-LEROCHOL-lerodalcibep-liga-for-Adults-with-Elevated-LDL-Cholesterol

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