作者：Don Tracy，副主编

INZ-701的快速通道指定是基于正在进行的INZ-701在ABCC6缺乏症成年人中的I/II期试验的非临床药理学数据和初步安全性和有效性数据。美国食品药品监督管理局已授予Inozyme Pharma的INZ-701快速通道指定，旨在治疗ABCC6缺乏症患者。据该公司称，快速通道的指定是基于其正在进行的INZ-701在ABCC6缺乏症成年人中的I/II期试验的初步安全性和有效性数据，以及非临床药理学数据。Inozyme认为，INZ-701的开发过程将受益于与美国食品药品监督管理局更频繁的接触和加快的监管审查。

Inozyme Pharma首席执行官兼董事长Douglas A.Treco博士在一份新闻稿中表示：“通过快速通道指定，美国食品药品监督管理局认识到INZ-701在ABCC6缺乏症中的潜力。我们计划与该机构密切合作，建立一条有效的审批途径。收到快速通道指定强调了我们的信念，即INZ-701可以作为ABCC6缺乏病患者的重要治疗方法，尤其是对于儿童患者，这种情况会增加中风、严重神经和心血管疾病等重大临床事件的风险。我们期待着在2024年底前向监管机构提交我们的发展计划，并就一项针对ABCC6缺乏症儿童患者的关键研究达成一致。”

正在进行的试验招募了10名疾病负担较重的患者，如严重的心血管疾病和视网膜疾病。作为试验的一部分，患者被分为三个剂量组的INZ-701：0.2 mg/kg（n=3）、0.6 mg/kg（n=2）和1.8 mg/kg（n=4），持续32天。根据临床前研究和PK/PD模型选择剂量。该研究的主要终点是INZ-701在ABCC6缺乏症成年患者中的安全性和耐受性。

结果发现，颈动脉内膜-中膜厚度（cIMT）（心血管疾病和中风的标志物）减少或稳定，脉络膜厚度增加，表明对血管和视网膜健康有潜在益处。此外，发现4名患者的视觉功能评分（VFQ-25）有所改善，9名患者的整体变化印象（GIC）评分有所改善。最后，PK和PD数据显示，在1.8 mg/kg剂量下，血浆焦磷酸盐（PPi）水平持续增加。

在接受INZ-701治疗的患者中未发现严重不良事件（SAE），药物总体耐受性良好。轻微AE包括变色、不适、红斑、硬结、疼痛、瘙痒、发热、疲劳、盗汗和荨麻疹。

Treco在一份新闻稿中表示：“我们对INZ-701在ABCC6缺乏症成年人中的良好安全性和初步疗效感到兴奋。我们对这种疾病自然史的调查已经确定了大量以前被忽视的儿童人群，他们有很高的中风风险。我们认为，这些患者代表了这种遗传疾病中一个关键的未满足需求，在接受INZ-701治疗的成年人中观察到的变化将在未来的儿童试验中转化为临床益处。”

目前，还没有批准治疗ABCC6缺乏症的疗法。它是由ABCC6基因突变引起的，导致全身三磷酸腺苷（ATP）水平降低，血液中焦磷酸（PPi）和腺苷水平降低。

阿联酋迪拜Al Jalila儿童专科医院儿科骨病顾问、医学博士Zulf Mughal在一份新闻稿中评论道：“ABCC6缺乏症儿童患缺血性中风的高风险及其毁灭性后果代表了这一人群严重未满足的需求。看到INZ-701可以改善血管病理，我感到非常鼓舞，并相信这种效果可以转化为对所有年龄段患者的临床益处。”

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