作者：Don Tracy，副主编

Wakix的批准标志着首次批准针对6岁及以上患者的日间过度嗜睡的非计划治疗方案。美国食品药品监督管理局已批准Harmony Biosciences的Wakix（垂体代谢剂）片用于治疗6岁及以上发作性睡病儿童的日间过度嗜睡（EDS）。美国食品药品监督管理局的批准是基于Bioprojet进行的一项III期研究的结果，该研究评估了该疗法对6岁以上患者的安全性和有效性。此外，Wakix是第一个被批准用于儿科患者EDS的非计划治疗。

Harmony Biosciences总裁兼首席执行官、医学博士Jeffrey M.Dayno在一份新闻稿中表示：“在美国食品药品监督管理局决定给予优先审查后，我们对该机构及时审查并批准Wakix治疗日间嗜睡过度的儿童发作性睡病患者感到非常高兴。EDS是所有发作性睡病患者所经历的主要症状，Wakix作为美国食品药品监督管理局批准的第一个也是唯一一个非计划性发作性睡症治疗方案，这一批准使6岁及以上的发作性睡病儿童患者可以使用这一重要的治疗方案。”

这项双盲、多中心、随机、安慰剂对照的Bioprojet试验评估了Wakix治疗6岁至18岁以下发作性睡病伴/不伴猝倒的儿童的安全性和有效性，随后是延长的开放标签期。试验包括来自芬兰、法国、意大利、荷兰和俄罗斯的110名参与者。

最常见的不良事件包括失眠、恶心和焦虑。其他不良事件包括头痛、上呼吸道感染、肌肉骨骼疼痛、心率加快、幻觉、易怒、腹痛、睡眠障碍、食欲下降、猝倒、口干和皮疹。

Wakix于2019年在美国首次被批准用于治疗成人EDS，第二个适应症于2020年被批准用于成人猝倒症。Harmony Biosciences表示，Wakix靶向组胺系统以促进清醒，解决了患有EDS的儿科患者的重大需求。

Dayno在新闻稿中补充道：“Wakix的独特作用机制及其非计划状态对治疗选择有限的儿科人群来说尤其重要，所有这些都是受控物质。垂体代谢剂的独特功能提供了一个令人兴奋的机会，我们目前正在研发下一代配方，这些配方可能会为患者带来更多好处，如更大的疗效和新的适应症，扩大Wakix系列，并加强我们在治疗罕见睡眠障碍方面的领导地位。”

Harmony警告说，Wakix禁忌用于已知对垂体代谢剂或制剂任何成分过敏的患者。此外，也有过敏反应的报道，严重肝损伤患者也禁用该治疗。已知QT间期延长的患者应避免使用Wakix，也不应与其他已知延长QT间期的药物联合使用。有心律失常史或任何其他可能增加猝死风险的疾病（如症状性心动过缓、低钾血症或低镁血症）的患者也应避免服用Wakix。

Wake Up嗜睡症联合创始人兼执行董事Monica Gow在新闻稿中表示：“作为一个儿子的父母，他在童年时被诊断出患有嗜睡症，并继续为所有年龄段的嗜睡症患者进行宣传，我赞扬美国食品药品监督管理局批准Wakix用于6岁及以上的儿科患者。这项新的批准为发作性睡病儿童提供了一种很有希望的非计划治疗选择，标志着在解决这些儿童未满足的医疗需求方面迈出了重要一步。”

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