PTC治疗药物Translarna在Duchenne肌营养不良的验证性研究中失败。分析人士表示，欧盟委员会决定不采纳人用药品委员会对该药物的负面意见，即使不是史无前例，也是不寻常的。

作者：Frank Vinluan一种PTC治疗药物在罕见的肌肉萎缩性疾病Duchenne肌营养不良的验证性研究中失败，目前可能仍在欧洲市场上销售。监管机构采取了罕见的步骤，拒绝采纳反对延长该产品营销授权的建议。

PTC药物Translarna于2014年根据第二阶段数据获得有条件上市授权。该途径的条件性质要求公司每年寻求授权续期，直到其生成支持标准营销授权的临床数据。在一项安慰剂对照的3期研究中，Translarna未能实现根据6分钟步行测试显示显著变化的主要目标。

欧洲药品管理局的人类使用药品委员会（CHMP）于1月发布了最终意见，得出结论认为Translarna的益处未得到证实，其上市授权不应续期。该建议随后提交给欧洲联盟委员会，以确认该建议。委员会通常遵循CHMP的建议。

周一，总部位于新泽西州沃伦的PTC宣布，委员会决定不采纳CHMP的意见。该公司表示，委员会已将意见发回重新评估，并要求委员会“在修订意见中进一步考虑所有证据，包括患者登记处的数据和真实世界的证据。PTC补充说，欧洲药品管理局已通知该公司，去年秋天为该药物举行的科学咨询小组会议以及随后的所有程序步骤将被视为无效。这意味着CHMP在未来对Translarna的任何评估中都不能考虑9月会议和随后1月会议的信息。

在杜兴肌营养不良症中，一种被称为无义突变的突变会阻止细胞完全表达肌营养不良蛋白，这是一种关键的肌肉蛋白。产生的肌营养不良蛋白不是该蛋白的全长版本，因此无法在肌肉中发挥其功能。Translarna是一种口服小分子，旨在让核糖体读取含有突变的信使RNA，从而产生全长蛋白质。

Duchenne患者几乎没有治疗选择。美国食品药品监督管理局批准的由Sarepta Therapeutics和NS Pharma销售的反义寡核苷酸各自只针对具有特定遗传特征的某些Duchenne患者亚群。Sarepta基因疗法Elevidys加速了美国食品药品监督管理局的批准，但仅适用于4岁和5岁的患者。美国食品药品监督管理局3月份批准的意大利药物Duvyzat适用于6岁及以上的Duchenne患者，无论其基因变异如何。这种药物仍在欧洲的监管审查中。

由PTC发现和开发的Translarna在欧洲、俄罗斯和巴西被批准用于治疗2岁及以上的Duchenne患者。该药物是PTC最大的全资子公司产品，2023年销售额为3.558亿美元，与前一年相比增长了23%。2017年，美国食品药品监督管理局拒绝了PTC对Translarna的申请。自那以后，PTC试图用额外的数据说服美国食品药品监督管理局，包括其欧洲同行审查的相同的第三阶段结果，但都没有成功。PTC获得了美国食品药品监督管理局对另一种PTC Duchenne药物Emflaza的批准，Emflaza是一种皮质类固醇，其减少炎症的方法被认为有助于肌肉功能。埃姆弗拉扎在2023年的收入为2.551亿美元。

William Blair分析师Sami Corwin在周一发给投资者的一份报告中表示，欧盟委员会决定不采纳CHMP的意见，而是将此事发回委员会，这是非常规的，据该公司所知，这是前所未有的。她说：“我们认为（委员会的）决定可能反映了医生和患者倡导者的强烈反对，他们没有其他治疗选择，并且认为Translarna是一种安全有效的治疗方法，尽管CHMP持负面意见，但Translarna在2023年第四季度和2024年第一季度的强劲季度环比增长进一步支持了这一点。此时，我们乐观地认为，CHMP将对Translarna的有条件营销授权给予肯定。”

PTC对Translarna的前景表示谨慎。在委员会决定的公告中，该公司表示，由于无法准确预测Duchenne药物的销售额，将暂停2024年的收入指导。

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