FDA 批准 X4 制药公司的 WHIM 综合征药物

2024-05-03 来源: https://www.pharmaceutical-technology.com/news/fda-x4-syndrome-drug/?cf-view 118

美国食品和药物管理局（FDA）已批准 X4 制药公司的 XOLREMDI（mavorixafor）胶囊用于 12 岁及以上的尖锐湿疣、低丙种球蛋白血症、感染和骨髓性贫血（WHIM）综合征患者。

这标志着在治疗WHIM综合征（一种罕见的合并原发性免疫缺陷和慢性中性粒细胞减少症的疾病）方面取得了重大进展。

XOLREMDI 是一种选择性 CXC 趋化因子受体 4 (CXCR4) 拮抗剂。它是首个专门用于治疗 WHIM 综合征患者的药物。

X4 Pharmaceuticals 公司总裁兼首席执行官 Paula Ragan 表示： "XOLREMDI的获批对X4来说是一个变革性的里程碑，更重要的是，对WHIM综合征社区来说也是如此。

"我们非常感谢WHIM综合征患者、他们的家人以及参与我们临床项目的研究人员，感谢美国监管机构对罕见病治疗开发的持续关注，感谢我们兢兢业业的员工将这一突破性靶向疗法变为现实。

在获得批准之前，4WHIM III 期临床试验的数据已通过优先审查，证明了该药物在增加血液中成熟中性粒细胞和淋巴细胞方面的疗效。

这项关键的III期研究纳入了31名被诊断为WHIM综合征的患者，评估了XOLREMDI在52周内的安全性和有效性。

结果显示，这种药物能明显改善绝对中性粒细胞计数和淋巴细胞计数，减少感染。

X4 Pharmaceuticals 还获得了罕见儿科疾病优先审查券，该券可用于未来的申请或出售给其他药物赞助商。

在美国，X4 计划通过其专科药房合作伙伴 PANTHERx Rare 将 XOLREMDI 商业化。

免疫缺陷基金会总裁兼首席执行官乔里-贝瑞（Jorey Berry）表示： "有效和创新的治疗方法对于那些被诊断出患有原发性免疫缺陷的患者至关重要。XOLREMDI的获批标志着WHIM综合征患者取得了重要进展，他们很容易受到严重和频繁的感染。

"我们很高兴能成为X4公司的合作伙伴，帮助他们将这种急需的治疗方法带给这一得不到充分服务的罕见病群体。

责编: editor

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