欢迎来到滴度
资讯

赛诺菲「Rilzabrutinib」获美国突破疗法 + 日本孤儿药，中国已申请上市

2026-02-10 来源: drugdu 36


今日，赛诺菲（Sanofi）宣布，其在研口服BTK抑制剂Rilzabrutinib的已获美国食品药品监督管理局（FDA）授予突破性疗法（Breakthrough Therapy）认定、日本厚生劳动省（MHLW）授予的孤儿药资格，用于治疗温抗体型自身免疫性溶血性贫血（warm autoimmune hemolytic anemia，wAIHA）。根据赛诺菲公告，这两项认定均基于正在进行的LUMINA 2期2b研究（临床研究编号：NCT05002777）的临床数据，该研究旨在评估利扎布替尼治疗wAIHA患者的有效性和安全性。此外，新启动的LUMINA 3期研究（临床研究编号：NCT07086976）正在评估利扎布替尼与安慰剂在wAIHA患者中的疗效对比。此外，该药已在美国、欧盟和阿拉伯联合酋长国（阿联酋）获批上市，商品名Wayrilz，用于治疗成人免疫性血小板减少症（ITP）。 （图片来源：赛诺菲官网）
关注新药社，每日为你介绍全球新药信息


wAIHA是一种罕见且严重的自身免疫性血液疾病，患者体内产生针对自身红细胞的抗体，导致红细胞过早破坏，引发贫血、疲劳、黄疸等症状，严重情况下可危及生命。目前，该疾病治疗选择有限，且部分患者对现有疗法反应不足或耐受性较差，亟需创新治疗方案。

Rilzabrutinib是一款口服、可逆的布鲁顿氏酪氨酸激酶（BTK）抑制剂，旨在通过调节B细胞及先天免疫相关通路，减少自身抗体介导的红细胞破坏。

该药的原研企业是Principia Biopharma Inc.，后来由赛诺菲（Sanofi）收购并推进其开发与全球研发工作。

此前，该药已获得FDA针对治疗自身免疫性溶血性贫血、IgG4相关性疾病（IgG4-RD）、镰状细胞病（SCD）的孤儿药资格认定；欧盟针对ITP、自身免疫性溶血性贫血和IgG4-RD的孤儿药资格认定。

在中国，Rilzabrutinib已于2024年12月申请进口（推测适应症为：ITP），目前正在进行发补资料研究中，但发补时限已经不多，预计将在2026年3、4月份有最终审批结果。除此之外，Rilzabrutinib在中国还获批了三项临床：


2025年10月，IgG4相关性疾病；

2025年7月，温抗体型自身免疫性溶血性贫血（wAIHA）；

2025年1月，成人和16岁及以上青少年原发性局灶节段性肾小球硬化（FSGS）或原发性微小病变肾病（MCD）。

https://bydrug.pharmcube.com/news/detail/5bb801884b8a78acdf5e240572604e27

责编: editor
分享到: 
版权著作，未经滴度drugdu.com书面授权，严禁转载，违者将被追究法律责任。
相关News

热门标签

FDA两票制乳腺癌仿制药全球推广医贸技巧展会市场报告梯瓦海关疫苗糖尿病药品注册诺华资质认证赛诺菲辉瑞银屑病

您已成功订阅，无需重复提交。

确认

邮件订阅

请输入正确邮箱！

订阅

邮件订阅热门医贸资讯，了解第一手信息。

更多

行业动态更多

更多