辉瑞公司将为其首个 FDA 批准的基因疗法提供保修计划。 B 型血友病治疗药物的售价为 350 万美元，与 CSL 和 uniQure 的 B 型血友病基因疗法 Hemgenix 的价格相匹配。 （辉瑞）
辉瑞与 Spark Therapeutics 达成许可协议，涉足基因治疗领域 10 年后，该疗法已获得 FDA 批准。
美国监管机构已批准Beqvez (fidanacogene elaparvovec-dzkt) 用于治疗成人出血性疾病 B 型血友病。它成为 FDA 批准的第一个辉瑞基因疗法，也是继 CSL 和 uniQure 的 B 型血友病治疗 Hemgenix 之后的第二个适应症基因疗法。 2022 年批准时，它的价格为 350 万美元，是世界上最昂贵的药物。
辉瑞原本有机会在价格上低于竞争对手，但决定对 Beqvez 收取同样的 350 万美元费用。一位发言人周五向 Fierce Pharma 证实，该疗法将于本季度向患者提供。
据 CDC 称，目前居住在美国的男性血友病患者人数约为 33,000 人。 A 型血友病更为普遍，每 10 万美国男性中有 12 例，而 B 型血友病只有每 10 万美国男性 3.7 例。
上个月，Kyowa Kirin 和 Orchard Therapeutics登上定价最高宝座，为 Lenmeldy 贴上了 425 万美元的标签，Lenmeldy 是他们治疗罕见遗传病异染性脑白质营养不良 (MLD) 的基因疗法。
至于为 Beqvez 设定的价格，辉瑞表示，它提出了“令人信服的价值主张，当考虑到潜在的长期效益可以抵消当今与慢性病管理相关的成本时，可以为医疗保健系统节省成本。”
辉瑞表示，Beqvez 可以使患者免于接受标准护理静脉输血，这种输血通常每周或每月进行几次，费用高达 60 万美元，每年高达 110 万美元。
该公司补充说，它正在提供一项保修计划，该计划将“通过确保功效失败的风险提供财务保护”。
2014 年，辉瑞启动了其基因治疗项目，仅向 Spark 支付了 2000 万美元的预付款和 2.6 亿美元的潜在里程碑费用，并达成协议，费城基因治疗专家将负责 1 期和 2 期开发，辉瑞将从那里。五年后，罗氏以 43 亿美元收购Spark，引发其进军基因治疗领域。
Beqvez 的批准并不是第一次。一月份，加拿大签署了基于腺相关病毒（AAV）载体的治疗方法。两项批准均针对中度至重度 B 型血友病患者，这些患者的 AAV 血清型 Rh74 中和抗体呈阴性。
B 型血友病是一种罕见的遗传性疾病，对于无法生成 IX 因子 (FIX) 蛋白的人来说，它会阻止正常的血液凝固。根据世界血友病联合会的数据，有 38,000 人患有这种疾病，这导致他们出血更频繁、更严重。
“许多 B 型血友病患者因定期（因子 IX 蛋白）输注的承诺和生活方式的破坏以及自发性出血而苦苦挣扎，这可能会导致痛苦的关节损伤和行动问题，”该中心主任 Adam Cuker 医学博士说。宾夕法尼亚大学综合和血友病血栓形成计划在一份新闻稿中说。
辉瑞公司还在研究针对血友病 A（giroctocogene fitelparovec）和杜氏肌营养不良症（fordadistrogene movaparovec）的 3 期基因疗法。该公司还在测试一种抗组织因子途径抑制剂，用于治疗血友病 A 和 B。FDA 和欧洲药品管理局正在审查该疗法 marstacimab 的申请。
去年，辉瑞公司以高达 10 亿美元的价格外加分级特许权使用费将一系列临床前罕见疾病基因疗法出售给阿斯利康。

https://www.fiercepharma.com/pharma/pfizer-scores-fda-nod-hemophilia-b-gene-therapy-will-charge-35m-dose

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