细胞内疗法报告称，其药物Caplyta在三项主要抑郁症关键研究中的第一项中达到了主要和次要目标。其中两种药物的成功可能有助于扩大该药物的标签，该药物目前已被批准用于精神分裂症和双相抑郁症。

作者：Frank Vinluan
在神经精神药物测试中常见的高安慰剂反应使任何严重抑郁症的临床试验都有风险。细胞内疗法现在有数据显示，其药物达到了一项关键临床试验的关键目标，在这一适应症方面击败了安慰剂。这一结果为扩大该产品的品牌奠定了基础，这可能会让其销售额引起轰动。

根据周二公布的初步结果，这种名为lumateperone的药物导致了在评分表上测量的具有统计学意义和临床意义的分数下降，该评分表被广泛使用于评估抑郁发作，这是临床试验的主要目标。该药物还达到了一个关键的次要目标，即根据临床医生评估疾病严重程度和治疗反应的不同量表，证明得分在统计学上显著且具有临床意义。

Intra-Cellular的股价在周二午盘交易中突破81美元，比周一收盘价上涨了25%以上。

Lumateperone是一种小分子，与大脑中的受体结合，调节影响情绪的大脑化学物质水平。这种每日一次的药丸于2019年被批准用于治疗成人精神分裂症。两年后，该药物的标签扩大到包括治疗双相抑郁症。对于这两种适应症，lumateperone均以Caplyta品牌销售。

重度抑郁障碍（MDD）的3期试验研究了鲁美他酮作为抗抑郁治疗的辅助药物。共有485名研究参与者被随机分配接受为期六周的研究药物或安慰剂治疗。Intra-Cellular表示，早在第1周就观察到了具有统计学意义的疗效，这一点很重要，因为大多数抑郁症药物可能需要数周时间才能开始显示效果。

除了在第6周达到主要和次要目标外，该药物的安全性和耐受性与其在精神分裂症和双相抑郁症中的使用一致。口干、疲劳和震颤是重性抑郁症研究中报告的最常见的不良事件。Intra-Cellular表示，这些副作用大多为轻度至中度，可在短时间内解决。

Caplyta是Intra-Cellular唯一获得美国食品药品监督管理局批准的药物。2023年，该公司的产品收入为4.622亿美元，比2022年的销售额增长85.5%。Leerink Partners已经预测，该药物将成为一种重磅产品，或可实现10亿至15亿美元的峰值销售额。

Leerink分析师Marc Goodman在周二发给投资者的一份研究报告中表示，鉴于数据支持Caplyta先前批准的适应症，该公司预计该药物将在MDD中发挥作用。他指出，在第1周达到统计显著性使Intra-Cellular有可能将“快速起效”纳入扩展标签，尽管该药物仍必须在另一项3期研究中取得成功，才能申请美国食品药品监督管理局的扩展批准。预计本季度晚些时候将进行第二次第三阶段测试。第三项研究仍在招募患者，预计要到明年才能获得数据。如果第二项研究产生了阴性结果，Goodman预计Intra-Cellular将根据该药物的全部数据，结合成功的MDD试验和先前适应症的测试结果，寻求扩大批准范围。古德曼说，这种策略有一些风险，但考虑到周二报告的MDD数据的强度，对监管机构来说可能也足够了。

古德曼写道：“这些数据集支持了我们的观点，即Caplyta最终将被批准用于辅助性MDD，并凭借其耐受性和广泛的疗效成为该领域的关键，我们目前为2033年MDD的额外10亿美元峰值销售额建模（我们认为这是保守的，当然有可能更高）。”

 

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