美国食品和药物管理局（FDA）的临床搁置使Neumora Therapeutics无法赶上追求精神分裂症相同目标的生物制药公司。但Neumora的领先项目仍在进行中，这是一种处于重度抑郁症后期临床试验阶段的不同药物。在新的临床前数据显示接受实验性治疗的兔子抽搐后，Neumora Therapeutics的候选药物解决了精神分裂症的有前途和竞争性靶点，已被FDA置于临床搁置之下。

Neumora药物NMRA-266于去年11月开始进行1期测试。周一宣布临床暂停了这项研究，到目前为止，该研究已经给了大约30名健康参与者服用。总部位于马萨诸塞州沃特敦的Neumora表示，在所有研究参与者中都没有观察到抽搐。该公司补充说，它正在与FDA合作解决临床搁置问题，并将在获得新信息时提供有关该计划状态的最新信息。

Neumora总裁兼首席执行官Henry Gosebruch在一份准备好的声明中说：“我们对兔子出乎意料的安全发现感到失望，并正在与FDA讨论下一步行动。”

Neumora 于 2022 年以 1300 万美元的预付款从范德比尔特大学获得了 NMRA-266 的许可，并可能与里程碑相关的额外 3.8 亿美元。该小分子旨在选择性靶向和激活毒蕈碱乙酰胆碱受体 4 型 （M4），以治疗精神分裂症和其他神经精神疾病。FDA的临床搁置使Neumora无法赶上其他追求这一目标的公司。Cerevel Therapeutics正在被艾伯维（AbbVie）以87亿美元收购，其M4靶向分子emraclidine已进入2期开发阶段。Neurocrine Biosciences也处于选择性M4激动剂的中期开发阶段。百时美施贵宝（Bristol Myers Squibb）以140亿美元收购的Karuna Therapeutics开发了KarXT，这是一种靶向M1和M4受体的分子。该药物目前正在接受监管审查，并面临9月下旬FDA决定的目标日期。

威廉·布莱尔（William Blair）分析师迈尔斯·明特（Myles Minter）与Neumora的管理层就临床搁置进行了交谈。在一份研究报告中，Minter写道，该公司强调，在所使用的另外两种临床前动物模型中没有观察到抽搐。该公司没有具体说明这些模型，但Minter认为这些模型是老鼠和猴子。Neumora还指出，到目前为止，没有一个研究参与者经历过抽搐，这表明安全信号可能特定于兔子模型。

如果Neumora无法解决NMRA-266的临床搁置问题，该公司在范德比尔特许可协议中还包括其他M4靶向分子。Neumora正在继续对这些分子进行临床前和毒理学研究，并预计将在2025年提交其中一种分子的研究性新药申请。

Minter表示，如果与FDA的讨论导致取消临床搁置，Neumora将面临大约两个月的延迟。但是，如果问题无法解决，并且Neumora放弃NMRA-266来追求其备份分子之一，则延迟可能长达一年。尽管遭遇挫折，但Minter表示，Neumora的投资者仍然主要关注主要项目navacaprant，这是一种阻断kappa阿片受体的药物。该药物的三项 3 期测试正在重度抑郁症 （MDD） 中进行。第一个的初步数据预计将在今年下半年公布。另外两项3期研究预计将在2025年上半年公布初步数据。

Minter说：“我们仍然对新型[κ阿片受体拮抗剂]类在治疗MDD具有挑战性的症状（包括快感缺乏）方面的潜力持乐观态度;然而，神经精神病学药物开发具有通常的临床风险。”

Neumora于去年9月上市，以每股17美元的价格首次公开募股，筹集了2.5亿美元。该公司股票周一开盘价为每股11.07美元，较周五收盘价下跌18.3%。

图片：Streeter Lecka/Getty Images
 

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