Alexion 的 Voydeya 获得 FDA 批准用于治疗血管外溶血

2024-04-04 来源: drugdu 77

阿斯利康罕见病公司 Alexion 的 Voydeya（danicopan）获得了美国食品药品管理局（FDA）的批准，作为一种附加疗法用于治疗成人阵发性夜间血红蛋白尿症（PNH）患者的血管外溶血（EVH）。

Voydeya 是一种首创的口服因子 D 抑制剂，专为接受 Ultomiris（ravulizumab）或 Soliris（eculizumab）等 C5 抑制剂治疗后仍患有 EVH 的患者开发。

FDA的决定是基于ALPHA III期试验的积极成果，该试验表明Voydeya达到了主要终点（从基线到第12周的血红蛋白变化）以及所有关键次要终点。

该药物的耐受性总体良好，没有出现新的安全问题。

作为 ALPHA 双盲、安慰剂对照、多剂量试验的一部分，患者被纳入并随机接受 Voydeya 或安慰剂治疗，与正在进行的 Soliris 或 Ultomiris 治疗分开，为期 12 周。

试验旨在评估Voydeya作为C5抑制剂辅助疗法的优越性。

该试验包括一项预设的中期分析，完成最初24周治疗的患者可选择延长两年。

日本已经批准了 Voydeya，欧盟也准备效仿。

该药还获得了美国的突破性疗法认证和欧盟的优先药品（PRIME）认证。

Alexion 首席执行官 Marc Dunoyer 表示： "第一类因子 D 抑制剂 Voydeya 的获批标志着我们在治疗 PNH 方面取得了重要进展，这也是我们在补充科学领域的领导地位和创新承诺的体现。

"正如 ALPHA 试验所表明的那样，对因子 D 和 C5 进行双重补体途径抑制可能是 EVH 患者的最佳治疗方法，使他们能够继续接受成熟的标准疗法"。

Alexion 还在一项 II 期临床试验中探索 Voydeya 作为单一疗法治疗地理萎缩的潜力。

美国 FDA 最近批准了 Alexion 的 Ultomiris，用于治疗抗喹哪啶-4 抗体阳性的神经脊髓炎视网膜频谱障碍成人患者。

网址：https://www.pharmaceutical-technology.com/news/alexions-voydeya-fda-haemolysis/?cf-view

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