作者：戴维·詹姆斯

Regeneron 的 PCSK9 抑制剂被批准用于降低 8 岁及以上杂合子家族性高胆固醇血症患者的低密度脂蛋白胆固醇。FDA 已批准 Regeneron 的 PCSK9 抑制剂 Praluent (alirocumab) 的扩大适应症，包括 8 岁及以上的患者，用于降低杂合子家族性高胆固醇血症 (HeFH) 患者的低密度脂蛋白胆固醇 (LDL-C)。 临床试验发现，这种全人源单克隆抗体可以结合并抑制循环 PCSK9，无论是作为单一疗法还是与其他降脂疗法 (LLT) 联合使用，都可以降低高脂血症患者的 LDL-C。

家庭心脏基金会首席医疗官 Mary P. McGowan 医学博士在一份新闻稿中表示：“许多患有 HeFH 的儿童能够通过目前的疗法大幅改善他们的 LDL-C（低密度脂蛋白胆固醇）。” “但对于那些 LDL-C 仍然处于危险高水平的儿童来说，这一批准是一个重要的里程碑，因为它为这些儿童及其家人提供了一个额外的选择，帮助他们在生命的早期降低和控制他们的 LDL-C 水平。”

Praluent 还可降低患有心血管疾病的成年患者发生心肌梗死、中风和需要住院治疗的不稳定心绞痛的风险； 作为饮食的辅助疗法、单一疗法或与其他 LLT 联合治疗原发性高脂血症（包括 HeFH）的成人，降低 LDL-C； 作为其他降低 LDL-C 疗法的辅助手段，用于治疗患有纯合子家族性高胆固醇血症的成人，以降低 LDL-C。

该监管行动基于一项 III 期、随机、多中心试验的结果，该试验纳入了年龄为 8 至 17 岁、患有 HeFH、LDL-C 水平为 130mg/dL 或更高且已接受降脂药物治疗的患者。 研究人员试图纳入 90 名患者的样本量，以便确定 Praluent 和安慰剂之间 LDL-C 平均百分比变化差异为 30% 的 92% 功效。 参与者人数增加至 150 人，以正确评估安全性和耐受性。

患者被随机分配到两个连续队列中，每两周或每四周接受 Praluent (N=101) 或安慰剂 (N=52) 治疗。 该试验的主要终点是每个队列中 LDL-C 从基线到第 24 周的百分比变化。

在治疗组的患者中，第 24 周时，与安慰剂组相比，服用 Praluent 的患者 LDL-C 水平显著降低了 31%。研究人员还注意到其他关键血脂参数的改善。

研究作者在《 JAMA 儿科》中写到：“这里报告的 [Praluent] 对 HeFH 儿科患者的疗效与成人患者的疗效基本一致，尽管当前研究中 LDL-C 的降低似乎低于之前报告的成人患者LDC-C的降低。”

在安全性方面，Praluent 通常具有良好的耐受性，其特征与之前在儿科和成人 HeFH 患者中的研究结果一致。 Praluent 最常见的不良事件（≥5%）是注射部位反应（7%）、流感（6%）和腹泻（5%）。

“Praluent 获批用于治疗高胆固醇是一项历史性的里程碑式成就，因为它是第一个获批的针对心脏病基因验证的 PCSK9 靶标的疗法，”Regeneron 董事会联合主席、总裁兼首席科学官、医学博士、哲学博士George D. Yancopoulos在新闻稿中表示。 “Praluent 在治疗患有家族性高胆固醇血症的成人方面产生了有意义的影响，我们感到自豪的是，我们的创新现在能够帮助患有这种疾病的杂合子儿童控制危险的高水平 LDL-C。”

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