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FDA 批准 Quoin Pharmaceuticals 雇用青少年进行内瑟顿综合症临床试验

2024-03-06 来源: drugdu 125

作者：唐·特雷西，副主编

QRX003 的安慰剂和开放标签研究将纳入青少年，QRX003 是 Netherton 综合征的潜在治疗方法。

今天，Quoin Pharmaceuticals 宣布 FDA 已批准将 14 岁及以上青少年纳入两项正在进行的 QRX003 临床试验，QRX003 是一种治疗 Netherton 综合征 (NS) 的潜在药物。 据新闻稿称，这标志着青少年 NS 患者首次有机会参加新药研究申请 (IND) 下的临床试验。 此外，这些研究还将针对目前正在接受标签外全身治疗的青少年，重点是为 QRX003 的开发生成全面的数据。

Quoin 首席执行官迈克尔·迈尔斯 (Michael Myers) 学士、博士在一份新闻稿中表示：“我们非常高兴地宣布这一令人兴奋的进展，不仅是针对 Quoin 的临床项目，而且是针对整个 Netherton 社区。” “考虑到疾病的严重性和可行的治疗方案的绝对缺乏，家长和护理人员经常向我们请求允许青少年受试者参与我们的临床研究。 今天，我们很荣幸地宣布我们已获得 FDA 许可来满足这个要求。”

去年年底，FDA 批准了 QRX003 临床试验的多项方案修订。 Quoin 表示，由于积极的临床数据报告和卓越的安全性，这些方案修正案的实施有可能提供更全面的数据，从而加快审批速度。

迈尔斯在另一份新闻稿中表示：“我们非常高兴地宣布 QRX003 在 NS 的临床试验优化计划获得批准。 凭借迄今为止积极的初始数据和明确的安全性概况，我们相信这些方案修订最终产生的数据集可能会非常引人注目，该数据集可以支持监管备案和批准 QRX003 作为这种可怕疾病的第一种治疗方法。 这些最新进展突显了 Quoin 继续致力于为这一服务水平极低的患者群体提供安全有效的治疗。”

QRX003 于 2022 年 4 月首次获准进行 IND 申请测试。据该公司称，它是一种外用洗剂，采用专有的递送技术配制，含有广谱丝氨酸蛋白酶抑制剂，其作用机制旨在执行称为 LEKTI.3 的特定蛋白质的功能。

NS 是一种影响皮肤、头发和免疫系统的罕见疾病，症状通常在出生时出现，包括皮肤发红和鳞状； 皮疹爆发； 头发稀疏且脆弱； 以及免疫反应，包括花粉热、哮喘、皮肤瘙痒和湿疹。 被诊断患有这种疾病的婴儿可能生长缓慢并且体重增加有问题。

迈尔斯在最新版本中总结道：“Quoin 仍然完全致力于 Netherton 社区、他们的家人和治疗医生，我们很自豪能够成为唯一一家在开放 IND 下进行的临床研究中积极对 Netherton 受试者进行给药的公司。我们期待着继续我们的使命，为这种使人衰弱的疾病提供我们希望的第一个安全有效的治疗方法。”

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