今天，美国食品和药物管理局批准了 Amtagvi，这是第一个细胞疗法，适用于治疗无法通过手术切除（不可切除）或已扩散到身体其他部位的皮肤癌（黑色素瘤）先前已接受过其他疗法（PD-1 阻断抗体，如果 BRAF V600 突变呈阳性，则使用 BRAF 抑制剂加或不加 MEK 抑制剂）（转移性）的成年患者。。

FDA 生物制品评估与研究中心 (CBER) 主任、医学博士、哲学博士 Peter Marks 表示：“不可切除或转移性黑色素瘤是一种侵袭性癌症，可能致命。” “Amtagvi 的批准代表了科学和临床研究努力的顶峰，为治疗选择有限的患者提供了一种新型 T 细胞免疫疗法。”

黑色素瘤是一种皮肤癌，通常是由暴露于紫外线引起的，紫外线可能来自阳光或室内晒黑。 尽管黑色素瘤仅占所有皮肤癌的约 1%，但其在癌症相关死亡中却占很大比例。 如果不及早发现和治疗，黑色素瘤可能会扩散到身体的其他部位，从而导致转移性疾病。

不可切除或转移性黑色素瘤的治疗可能包括使用 PD-1 抑制剂进行免疫治疗，PD-1 抑制剂是针对体内某些蛋白质的抗体，可帮助免疫系统抵抗癌细胞。 此外，针对 BRAF 基因的药物有助于控制细胞的生长和功能，可用于治疗与 BRAF 基因突变相关的黑色素瘤。 那些黑色素瘤因这些疗法而进一步发展的患者有很高的未满足的医疗需求。

Amtagvi 是一种源自肿瘤的自体 T 细胞免疫疗法，由患者自身的 T 细胞组成，T 细胞是一种帮助免疫系统对抗癌症的细胞。 在治疗前的外科手术中，患者的部分肿瘤组织被切除。 患者的 T 细胞从肿瘤组织中分离出来，进一步制造，然后作为单剂量输注返回同一患者体内。 这是 FDA 批准的第一个肿瘤衍生 T 细胞免疫疗法。

CBER 治疗产品办公室主任 Nicole Verdun 医学博士表示：“黑色素瘤是一种危及生命的癌症，可能对受影响的个体造成毁灭性影响，并具有转移和扩散到身体其他部位的巨大风险。” “今天的批准反映了 FDA 对为癌症患者开发创新、安全和有效的治疗方案的奉献和承诺。”

Amtagvi 是通过加速审批途径获得批准的，根据该途径，FDA 可以批准用于治疗严重或危及生命的疾病或医疗需求未得到满足的情况的药物，并且该药物被证明对替代终点有影响，并且该替代终点很可能会产生影响。 预测对患者的临床益处（改善患者的感觉或功能，或者他们是否存活更长时间）。 该途径通常使患者有机会尽早获得有希望的治疗，同时公司进行进一步的试验以验证预测的临床益处。 一项验证性试验正在进行中，以验证 Amtagvi 的临床益处。

Amtagvi 的安全性和有效性在一项全球、多中心、多队列临床研究中进行了评估，研究对象包括患有不可切除或转移性黑色素瘤的成年患者，这些患者之前接受过至少一种全身治疗，包括 PD-1 阻断抗体，并且如果 BRAF V600 突变，接受过BRAF 抑制剂或 BRAF 抑制剂与 MEK 抑制剂。 有效性是根据治疗的客观缓解率和缓解持续时间（从确认初始客观缓解之日起计算，到疾病进展、任何原因死亡、开始新的抗癌治疗或中止随访之日，任何一种为先都可）。 在按推荐剂量接受Amtagvi治疗的73例患者中，客观缓解率为31.5%，其中3例（4.1%）患者完全缓解，20例（27.4%）患者部分缓解。 在对治疗有反应的患者中，分别有 56.5%、47.8% 和 43.5% 在 6、9 和 12 个月时继续维持反应，没有肿瘤进展或死亡。

使用 Amtagvi 治疗的患者可能会表现出长期严重的低血细胞计数、严重感染、心脏病、或出现呼吸或肾功能恶化或出现致命的治疗相关并发症。 标签中包含黑框警告，其中包含有关这些风险的信息。 接受本产品的患者在输注前后应密切监测不良反应的体征和症状。 如出现这些症状，应暂停或停止治疗。

与 Amtagvi 相关的最常见不良反应包括寒战、发烧、疲劳、心动过速（心率异常快）、腹泻、发热性中性粒细胞减少症（与某些白细胞水平低相关的发烧）、水肿（由于体内积液而身体组织肿胀）、皮疹、低血压、脱发、感染、缺氧（体内含氧量异常低）和呼吸困难。

Amtagvi 还获得了孤儿药、再生医学先进疗法、快速通道和优先审评资格。

FDA 向 Iovance Biotherapeutics Inc. 授予 Amtagvi 批准。

网址：
https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-first-cellular-therapy-treat-patients-unresectable-or-metastatic-melanoma

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