FDA授予Ionis公司治疗家族性乳糜泻的olezarsen孤儿药资格

2024-02-19 来源: drugdu 309

美国食品和药物管理局（FDA）已授予 Ionis 制药公司的 olezarsen 孤儿药资格，这是一种用于治疗家族性乳糜微粒血症（FCS）的配体共轭反义药物。

这种罕见遗传病的特点是甘油三酯水平极高，可导致反复发作的急性胰腺炎（AP）。

Olezarsen是一种RNA靶向疗法，旨在减少载脂蛋白C-III（ApoC-III）的产生，载脂蛋白C-III是一种调节甘油三酯代谢的蛋白质。

目前正在对该疗法进行评估，以治疗因甘油三酯水平升高而面临疾病风险的患者，包括 FCS 患者。

2023 年 1 月，美国监管机构授予 olezarsen 用于 FCS 的快速通道指定。

Ionis 还在 III 期临床试验中研究其治疗严重高甘油三酯血症（sHTG）的潜力。

高甘油三酯血症患者的甘油三酯水平会明显高于正常值，导致危及生命的病症，如 AP 和对重要器官的潜在损害。

目前，FCS 还没有获得 FDA 批准的疗法，降低甘油三酯的标准疗法对 FCS 患者基本无效。

患者必须坚持严格的饮食控制病情。

2023 年 12 月，Ionis 与大冢制药签署了一项许可协议，授予后者在欧洲销售另一种治疗遗传性血管性水肿的配体结合反义疗法 donidalorsen 的权利。

Ionis Pharmaceuticals 全球心血管开发高级副总裁 Sam Tsimikas 表示： "患有FCS的患者急需一种可以帮助他们稳定甘油三酯水平并降低危及生命的AP发作风险的药物。

"如果获得批准，olezarsen有望成为美国治疗FCS的标准药物。我们将坚定不移地推动这一重要药物的发展，它有可能改变人们和家庭的生活。

网址：https://www.pharmaceutical-technology.com/news/fda-ionis-olezarsen-fcs/?cf-view

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