美国生物技术公司 RegenxBio 的 RGX-202 治疗杜氏肌营养不良症 (DMD) 的 I/II 期 AFFINITY 研究完成了第二剂量级的患者招募，一项关键的 III 期研究即将展开。

该公司在 2 月 7 日发布的新闻稿中宣布，在 AFFINITY 试验（NCT05693142）中接受 RGX-202 第一剂量水平治疗的三名患者中，第三名患者在三个月时的微管营养素表达与对照组相比增幅最大（83.4%）。

在 DMD 中，通常负责保护肌肉纤维不被逐渐分解的肌营养不良蛋白基因发生了突变，从而导致了这种疾病。微丝分裂蛋白是肌营养不良蛋白的缩写，但具有功能性，其表达通常被用作评估疗法的替代指标。该患者的血清肌酸激酶（CK）水平在10周时也比基线值下降了93%。

该公司预计在2024年下半年启动RGX-202的关键性研究。RegenxBio公司的首席营销官Steve Pakola在接受《制药技术》杂志独家采访时说，为了通过加速审批途径提交BLA申请，RegenxBio公司将在关键研究中证明疗效，主要终点是12个月的安全性，替代终点是3个月的微量肌营养素水平。他补充说，公司将在一项确认性研究中评估RGX-202的功能性益处，具体开始日期不详。

RGX-202是一种静脉注射基因疗法，旨在利用NAV腺相关病毒血清型8（AAV8）载体编码一种新型微管营养素转基因，保护肌肉细胞免受损伤，防止肌肉变性。该疗法是利用 RegenxBio 公司专有的 NAV 技术平台开发的，该平台使公司能够设计单次给药的基因疗法。据该公司称，该疗法的耐受性良好，五名患者均未出现严重不良反应。

除 RGX-202 外，该生物技术公司还计划利用其一次性基因疗法 RGX-121 推进亨特综合征（MPS II）的治疗。RegenxBio 在正在举行的第 20 届 WORLDSymposium 年度会议上公布数据时宣布，RGX-121 治疗 MPS II 的 II/III 期 CAMPSIITE 试验（NCT03566043）达到了主要终点。

这项关键性研究对 RGX-121 进行了评估，RGX-121 是一种基因疗法，旨在为十名重症 MPS II 患者提供一个功能性的 iduronate-2-sulfatase 基因（IDS）拷贝。根据 2 月 7 日发布的新闻稿，80% 接受关键剂量治疗的患者无需接受标准静脉酶替代疗法 (ERT)，在 CAMPSIITE 的所有阶段，25 名接受治疗的患者对 RGX-121 的耐受性良好。

公司首席执行官肯尼斯-米尔斯（Kenneth Mills）表示，RegenxBio 已与美国食品药品管理局（FDA）分享了 CAMPSIITE 的研究结果，该局对加速审批持开放态度，但需要获得支持性的完整数据。根据新闻稿，该公司还计划在 2024 年下半年提交一份针对该病症的 BLA 申请。

 

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