2024-01-19 来源: drugdu 252
初创公司TrX1开发的细胞疗法的功能类似于特定类型的调节性T细胞或Treg,其作用包括抑制炎症和诱导长期耐受性。根据斯坦福大学的研究,TrX1的先导项目是预防移植物抗宿主病的潜在疗法。
作者:FRANK VINLUAN
当免疫细胞出错并引发炎症时,不同类型的免疫细胞随时准备抵消这种影响并使免疫系统恢复平衡状态。基于这种细胞的疗法是治疗多种自身免疫性疾病的新兴研究领域的一部分。Tr1X的工作重点是这些细胞的特定类型,这家初创公司已经从隐身状态中脱颖而出,投资了7500万美元,并在今年晚些时候为该诊所开展了领先项目。
抑制过度免疫反应的细胞称为调节性T细胞或Tregs。正在进行的一些行业研究工作包括收集患者的Tregs并对其进行工程设计以追踪目标,这种方法模仿了CAR T疗法,该疗法为治疗癌症开发的细胞疗法开辟了道路。该领域还在研究同种异体细胞疗法,该疗法是通过对健康供体的免疫细胞进行工程改造而制成的。这就是Tr1X正在采取的方法。
总部位于圣地亚哥的 Tr1X 专注于 1 型调节 (Tr1) 细胞,它们是 Tregs 的一个子集,其功能包括抑制局部炎症和下调炎症小体,炎症小体是一种介导炎症反应的蛋白质复合物。虽然Tr1X的疗法是同种异体的,而不是试图收获血液中并不丰富的Tr1细胞,但该公司使用来自健康供体的更丰富的CD4 + T细胞。该公司表示,其专有技术将这些细胞转化为Treg样细胞,其功能类似于天然存在的Tr1细胞。此外,该公司表示,额外的工程可以使这些细胞靶向特定组织或实现局部靶向免疫调节。Tr1X的科学基于科学创始人Maria Grazia Roncarolo的研究,她是斯坦福大学干细胞和再生医学教授,发现了1型调节(Tr1)细胞。
Tr1X将其方法描述为重置或重启患者的免疫系统。Roncarolo也是Tr1X的总裁兼研发负责人,他在一份准备好的声明中表示,这家初创公司的技术能够实现致病性T细胞和B细胞的双重靶向。她补充说,该公司可以设计具有诱导免疫细胞耐受性潜力的细胞,与目前必须长期服用的疗法相比,这提供了治愈自身免疫性疾病的潜力。
“基于我们在调节性T细胞方面的工作开发药物管道的能力代表了数十年来对免疫耐受性和自身免疫基础的发现和研究的高潮,”Roncarolo说。“Tr1细胞具有独特的特性,代表了开发'免疫重置产品的理想治疗平台。”
主要项目TRX103正在开发中,用于预防移植患者的移植物抗宿主病。当捐献的免疫细胞将宿主的细胞视为外来细胞时,就会发生这种并发症,导致它们攻击宿主细胞。Tr1X正在准备其候选治疗药物,在接受造血干细胞移植的患者中进行1期测试,这些患者使用来自不匹配供体的细胞进行检测。该初创公司管道中的其他项目正在开发中,用于炎症性肠病、1型糖尿病和各种B细胞介导的自身免疫性疾病。
Tr1X并不是唯一一家将CD4+细胞转化为潜在Treg疗法的公司。Gentibio与这些免疫细胞合作,将它们设计成选择性地追求特定疾病靶点的Treg。这家初创公司在马萨诸塞州剑桥市和西雅图市开展业务,目前正在进行临床前开发,并开展了针对1型糖尿病的领先项目。
一些Treg初创公司已经与大型制药公司建立了合作伙伴关系。再生元制药公司去年与Sonoma Biotherapeutics签署的协议最初侧重于溃疡性结肠炎和克罗恩病。索诺玛最先进的内部项目正处于类风湿性关节炎的临床前开发阶段。阿斯利康通过与Quell Therapeutics的合作进入了Treg领域。该联盟专注于 1 型糖尿病和炎症性肠病。Quell最先进的内部项目正处于临床前开发阶段,用于预防肝移植患者的器官排斥反应。Abata Therapeutics的主要项目是治疗多发性硬化症的潜在Treg疗法。这家初创公司表示,预计将在2024年将这种疗法带入人体测试。
现在它已经脱离了隐身状态,Tr1X可以跟上其他Treg初创公司的步伐,并可能击败他们进入临床。该公司表示,预计将在2024年在多个适应症中进行第一阶段测试。
Tr1X周三宣布的A轮融资由The Column Group领投。本轮融资的其他参与者包括NEVA SGR和Alexandria Ventures。
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