在其原发性免疫球蛋白 A 肾病 (IgAN) 疗法 Tarpeyo（布地奈德）获得加速批准两年后，Calliditas Therapeutics 已获得FDA 对这款口服缓释药物的全面认可。
Tarpeyo 成为美国第一个获得完全批准的专门针对慢性自身免疫性肾病（也称为伯杰氏病）的治疗方法。
虽然从加速批准到完全批准的一些毕业是仪式性的，但这一认可具有额外的分量，因为它扩大了 Tarpeyo 的标签，允许所有 IgAN 患者使用它。此前，FDA 将该药物的使用限制在那些有疾病快速进展风险的人群中。
验证性试验促进了这一扩展，这是第一个 3 期 IgAN 研究，显示估计肾小球滤过率 (eGFR) 显着改善，而 eGFR 是肾功能最可靠的衡量指标。结果表明，与标准血压治疗相比，Tarpeyo 可以将肾衰竭时间缩短 30%，可能将临床结果延迟 12.8 年。
此前，在加速批准上市 Tarpeyo 时，该公司只能指出该药物可以提供的症状改善作用。但全面的认可和扩大的标签为 Calliditas 赢得了医生和患者的支持提供了更多的弹药，而这对于 Tarpeyo 等皮质类固醇来说通常并不容易。
Calliditas 首席执行官 Renee Aguiar-Lucander 在接受采访时表示：“我们可以与医生讨论肾功能，但我们还没有真正做到这一点。” “而且显然从付款人的角度来看，付款人总是对获得标准批准的药物更放心一些。”
在美国，有 130,000 至 150,000 人患有 IgAN。随着时间的推移，他们的肾脏无法再清除血液中的废物，使他们面临发展为终末期肾病 (ESRD) 的风险，需要进行血液透析或肾移植。
Calliditas 认为，这种疾病在小肠中形成，产生 IgA 抗体，通过体循环进入，引发自身免疫反应，导致免疫复合物的形成，沉积在肾脏中。作为一种免疫抑制剂，Tarpeyo 旨在阻止抗体的形成。
Tarpeyo 的销售一直呈积极趋势。第三季度，该药物创造了 2.84 亿瑞典克朗（2600 万美元）的收入，同比增长 130%。这一数字使该药物自上市以来的总销售额达到 6880 万美元。
该药物于 2022 年 7 月在欧洲获得批准，名为 Kinpeygo，Stada 是 Calliditas 的商业合作伙伴。在中国，IgAN 作为最常见的原发性肾小球疾病更为普遍，总部位于香港的 Everest Medicines 将负责其商业化。 Kinpeygo 正在中国接受优先审查，预计明年做出决定。
Calliditas 将继续在美国销售 Tarpeyo。
“我们认为，长期交付股东价值的最佳方式实际上是在美国建立我们自己的商业化努力，”阿吉亚尔-卢坎德说。 “我们确实没有资源或人员在全球范围内建立它，所以我们真的必须选择一个市场。”
Aguiar-Lucander 表示，推出该药物最初遇到了许多挑战，并指出 IgAN 之前并未被列入世界卫生组织的 ICD-10 疾病登记册，而该登记册是患者、医生和制药商发现、开出处方和治疗疾病的起点。市场药品。
“这显然是第一次有一种药物在该适应症上获得批准，”阿吉亚尔-卢坎德说。 “这意味着我们必须从零开始，确定合适的医生，并在相当基础的水平上进行大量的绘图和市场研究，以尝试建立这个市场。”
虽然 Calliditas 目前可能在市场上占有一席之地，但随着几家公司推出 IgAN 药物，这种情况可能会在未来几年发生变化。
Travere 的竞争对手之一 IgAN 已在欧洲获得批准。今年 2 月，FDA 加速批准了该药物，但由于 3 期验证性试验尚未完成，这一批准受到了威胁。
今年早些时候，诺华在 Chinook 上投入了 32 亿美元，主要是为了收购 IgAN 候选药物阿曲生坦。第三阶段试验的中期结果表明，它可以显着减少蛋白尿——尿液中蛋白质的一种测量方法，是肾脏疾病的症状。诺华表示将于明年向 FDA申请加速批准。
诺华公司还有另一个候选药物 Fabhalta (iptacopan)，该药于本月早些时候获得FDA 批准，用于治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症 (PNH)。该药物在 IgAN 的 3 期试验中取得了成绩，也显示出减少蛋白尿的能力。
IgAN 是一个很难破解的难题。 Regeneron 和 Alnylam 的 cemdisiran 在去年结束对该药物的研究。之前，在二期试验中显示出了希望。两个月前，Omeros停止了其充满希望的 narsoplimab 的 3 期试验，因为该研究明显会失败。

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