罗氏 Evrysdi 额外获得 10 亿美元特许权使用费，提振陷入困境的 PTC
2023-10-21
来源: drugdu
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图为：就交易握手/iStock、PeopleImages
生物制药公司最大的特许权使用费买家正在增持一种流行的脊髓性肌萎缩症药物的股份。 周四，Royalty Pharma 宣布向陷入困境的 PTC Therapeutics 预付 10 亿美元，以获得由罗氏许可和销售的 Evrysdi 药物的额外特许权使用费。
Royal 最初于 2020 年 7 月收购了 Evrysdi，就在该公司获得 FDA 批准之前。 该药物已被用于治疗全球 11,000 多名患者。 脊髓性肌萎缩症 (SMA) 是一种罕见且通常致命的遗传性疾病，通常出现在婴儿和幼儿中。
该交易使Royalty对Evrysdi特许权使用费的所有权从43%增加到81%，相当于罗氏在全球产品净销售中支付的特许权使用费的13%。 罗氏报告 2023 年上半年销售额为 8.014 亿美元。GlobalData 预测 2029 年销售额将增至略低于 30 亿美元。
在周四宣布的交易中，PTC 可以选择在 2025 年底之前以最多 5 亿美元的价格将剩余的 Evrysdi 特许权使用费出售给Royalty。否则，Royalty 可以在三个月后以最多 2.5 亿美元的价格购买一半的保留特许权使用费 。
PTC Therapeutics 急需数十亿美元的资金支持。 该生物制药公司最近遭遇挫折，因为其研究药物凡替醌在两种不同的适应症——线粒体疾病相关癫痫发作和弗里德里希共济失调——中未能达到预期目标。
在 EMA 拒绝将 Translarna 的有条件营销授权转变为完全批准后，PTC 也在努力保持其 Duchenne 肌营养不良症疗法在欧洲市场上的地位。 该公司宣布将要求重新审查，裁员约 25%，并进一步重新调整优先顺序。
口服 Evrysdi 疗法根据患者体重定价，婴儿的价格约为 10 万美元，每年上限为 34 万美元。 其成本远低于其基因治疗竞争对手百健（Biogen）的 Spinraza 和诺华（Novartis）的 Zolgensma。
自从 Ionis 于 2023 年 1 月将其部分权益出售给生物制药资助者以来，Spinraza 也在Royalty的投资组合中。Royalty为 Spinraza 和诺华的 pelacarsen 预付了 5 亿美元的特许权使用费，pelacarsen 是一种正在开发的降低心血管疾病风险的潜在治疗方法。
2023 年 8 月，Royalty 向 Ferring Pharmaceuticals 已批准的膀胱癌基因疗法 Adstiladrin 支付了 3 亿美元的特许权使用费。
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