CymaBay肝病候选药物达到 III 期主要、次要终点
2023-09-11
来源: drugdu
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作者：康纳·林奇
图为：突出显示肝脏的人体插图/iStock、magicmine
该公司周四宣布，CymaBay Therapeutics 的肝病候选药物 seladelpar 在 III 期 RESPONSE 试验中达到了主要和关键次要终点。
这家临床阶段的生物制药公司正在原发性胆汁性胆管炎 (PBC) 成年患者中测试其选择性 PPARδ 激动剂，PBC 是一种肝脏中的胆管被缓慢破坏的疾病。
这项为期一年的双盲研究观察了 193 名 PBC 患者，这些患者对 PBC 的主要治疗药物熊去氧胆酸反应不足或不耐受。 该研究的主要复合终点与血清碱性磷酸酶（ALP）有关，这是肝损伤和/或骨疾病的关键指标。
CymaBay 在周四的声明中表示，61.7% 的患者达到了这一终点，而服用安慰剂的患者只有 20%。 该研究还达到了 ALP 正常化的第二个主要终点以及另一个与瘙痒相关的主要终点。
CymaBay 表示，该药物还达到了安全目标，“研究中没有出现与治疗相关的严重不良事件”，并补充说，seladelpar 的“耐受性似乎良好，并且与之前的研究一致”。
CymaBay 首席执行官 Sujal Shah 在一份声明中表示，许多 PBC 患者“遭受持续的瘙痒之苦，同时知道他们的疾病可能会发展到肝移植可能成为他们唯一选择的程度”，并补充说，积极的顶线结果“代表着一个重要的结果”。 朝着可能改变这些患者的治疗模式迈出了一步。
多伦多肝病中心自身免疫性肝病研究主席吉迪恩·赫希菲尔德 (Gideon Hirschfield) 在新闻稿中表示，这些结果凸显了“一种有效且安全的新疗法的潜力，该疗法不仅可以实现肝脏测试的综合改善，而且可以显着改善肝脏功能”。 的患者比例，使这些措施正常化”并“支持 seladelpar 减少瘙痒，这是一种特别具有挑战性的症状，持续对许多 PBC 患者的生活质量产生负面影响。”
CymaBay 表示，III 期 RESPONSE 试验的结果支持与美国食品和药物管理局、药品和保健品监管局以及欧洲药品管理局“推进监管讨论并提交监管批准”。
William Blair 分析师在周四给投资者的一份报告中表示，他们看好结果，并写道 CymaBay 实现的“帽子戏法”使他们的投资公司“对获得批准的前景高度热情，[我们]相信 seladelpar 将很快崛起” 作为 PBC 一流的二线药物。”
然而，投资者反应缓慢，股价在盘前交易中上涨了不到 8%。 分析师补充说：“鉴于该股的反应相对温和，我们是差异化数据的积极买家。”并指出，“随着正在进行的 III 期 IDEAL 研究，seladelpar 可能会影响广泛的 PBC 患者的治疗前景。”
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