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BridgeBio为Acoramidis构建ATTR-CM案例，三期数据前景广阔

2023-08-30 来源: drugdu 123

作者：Tristan Manalac


图为：用于获取心脏图像的超声波机/iStock，sudok1


该公司周日宣布，ATTRibute CM III期研究的详细结果显示，BridgeBio Pharma的橡子酰胺达到了其主要终点，从而显著改善了转甲状腺素淀粉样心肌病（ATTR-CM）患者的病情。
ATTRibute CM是一项随机双盲研究，共有630多名患者入选。其主要终点是全因死亡率、心血管相关住院频率、NT-proBNP水平和6分钟步行距离（6MWD）表现与基线相比的变化。
BridgeBio在其公告中写道，与安慰剂相比，Acoramidis取得了“高度统计显著的结果”，并吹捧其胜率为1.8，p值低于0.0001。这种影响在NYHA功能类别以及野生型和变异型转甲状腺素淀粉样心肌病（ATTR-CM）患者亚组之间是一致的。
BridgeBio在周末于阿姆斯特丹举行的2023年欧洲心脏病学会大会上介绍了这一发现。
BridgeBio Cardiorenal总裁兼首席营销官乔纳森·福克斯在一份声明中表示，这些数据“进一步证实了我们的假设，即高效TTR稳定有可能为患者带来不同的益处”。
福克斯表示，该公司将向卫生部门提交数据，以确保获得对丙烯酰胺的监管批准。BridgeBio计划在年底前向美国食品药品监督管理局提交新药申请，并在明年提交其他监管文件。
周一的数据下降是在2023年7月公布的最新结果之后，该结果表明，在30个月的随访中，81%的接受治疗的ATTR-CM患者仍然活着，而安慰剂对照组只有74%。死亡率相对风险降低25%，同时心血管相关住院的相对风险降低50%。
周一公布的30个月数据也表明，在血清和功能性生物标志物方面，阿考脒优于安慰剂。与安慰剂组相比，接受治疗的患者中NT-proBNP水平和6MWD表现均有改善的比例更高。
福克斯在周一发布的数据中表示：“45%的完成者在NT-proBNP方面比基线有所改善，40%的人在研究结束时比基线在6分钟内走得更远。”。这些都是“显著的观察结果”，特别是考虑到ATTR-CM的渐进性。
Acoramidis是一种口服小分子药物，可以模拟TTR蛋白的天然变体，从而使其稳定。这种蛋白在ATTR-CM患者中发生突变，导致他们形成淀粉样蛋白团块，积聚在体内，最终损害包括心脏在内的身体各个器官。
Acoramidis的作用机制使其能够最大限度地减少携带致病TTR突变的患者的这种积累。
如果获得批准，阿可拉米司将与辉瑞公司的Vyndamax（tafamidis）和Vyndakel（tafamilis meglumine）竞争，这两种药物目前是ATTR-CM的唯一授权治疗药物。
 

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