血友病A基因疗法Spark Therapeutics需要进行第3阶段的试验

2018-08-10 来源: Ddu 811 Spark 凝血因子血友病

血友病A型出血性疾病患者往往需要终身治疗，其中包括定期输入凝血促进因子VIII，治疗可能既昂贵又耗时。由于它们需要注射，患者的依赖性也可能成为一个巨大的问题。因此，基因治疗可能是改变现状的一个不错的解决方案。

在使用Spark Therapeutics进行的血友病A基因治疗的1期和2期试验中，结果显示，根据12月报告的数据，它可以减少97％的出血，这表明它可能不如BioMarin开发中的竞争对手那么有效。该研究使用三种不同剂量的SPK-8011治疗进行测试，其目的诣在治疗血友病A.

该治疗引发了两名患者的免疫反应，这些患者的因子VIII水平降至不到5％。其中一名患者对口服类固醇无反应，因此不得不住院治疗。

为了避免将来再次出现这种免疫反应，Spark将为这位患者的治疗添加了预防性口服类固醇。

研发主管兼Spark首席执行官Katherine High博士说：“这些早期数据进一步支持了因子活动水平超过12％时，会对患者的治疗效果产生的巨大影响，这使我们更接近完全消除自发性出血的目标的这一天，使得患有血友病A的患者免于定期输注的痛苦。”

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