听力丧失是常见的感官障碍之一，影响着很多人。据《世界听力报告》显示，现有超15亿人患有不同程度的听力损失，到2050年，患听力损失的人数将近25亿。
2026年4月23日，再生元官方宣布，美国 FDA 已经加速批准其在研基因疗法Otarmeni（lunsotogene parvec-cwha）上市，成为首个也是目前唯一获批用于治疗遗传性听力损失的基因疗法，也是再生元首个获得批准的基因疗法。

FDA强调，这是头个直接针对遗传性听力损失分子根源进行干预的疗法。从科学意义上看，这是人类医学从“症状治疗”迈向“基因修复”的重要一步。Otarmeni的成功不仅验证了AAV载体在听觉基因疗法中的巨大潜力，也揭示了实现更高效、更精准递送是下一代研发的关键。
根据新闻稿，Otarmeni 是首个通过 FDA 局长国家优先审评券试点项目（CNPV）批准的基因疗法，也是第二个通过 CNPV 获批的新分子实体。再生元将在美国免费提供 Otarmeni。
据悉，此次获批的Otarmeni是一种基于腺相关病毒(AAV)的基因疗法，通过向患者内耳递送“正常功能的基因”，以替代体内失效的基因。该疗法专门针对由OTOF基因突变引起的罕见听力障碍，该基因负责产生声音信号传递至大脑所必需的关键蛋白。因此，该疗法旨在让耳朵重新获得“听见”的能力，而非仅仅放大声音。本次获批依据为关键性CHORD临床试验(Ⅰ/Ⅱ期、多中心、开放标签研究)，该研究共纳入20例年龄在10月龄至16岁的受试者。
关键临床试验数据显示，约80%的患者听力得到显著改善，部分患者甚至恢复至接近正常水平，能够听到低声细语。接受治疗的儿童在数周内便开始对声音产生反应，并逐渐能够识别语言和参与社交互动。值得注意的是，部分青少年患者同样获得了显著听力改善，表明治疗窗口可能比此前预期的更宽。
对于患者家庭来说，这不仅意味着医学上的突破，更意味着生活的改变。虽然药物本身是免费的，但患者家庭可能仍需承担手术和给药的相关费用。再生元公司表示，希望消除“经济障碍”，让所有符合条件的患者都能公平地获得该疗法的治疗。随着该药物的获批，公司正积极与治疗中心合作，确保在几周内就能让患者用上这款药。
据统计，大约50%的先天性听力损失与遗传因素有关，目前临床上的治疗方案主要为佩戴助听器或植入人工耳蜗，但此类方法没有基于病因学从根本上治愈听力损伤。因此，治疗听力损失需要更好的替代疗法。随着基因治疗的蓬勃发展，基于病毒载体的基因疗法成为治疗遗传性听力损失的新热门赛道。
在国内市场，和元生物已布局这一前沿领域，构建了覆盖听觉基因疗法全流程的产品与服务体系。据悉，和元生物可提供多种AAV1-9、Anc80L65、AAV-PHP.eB和AAV2.7m8等几十种靶向耳科基因治疗的AAV血清型病毒包装服务；亦可提供特异性靶向内耳毛细胞(Hair Cells, HCs，包括内毛细胞, Inner hair cells, IHCs和外毛细胞, Outer hair cells, OHCs)、支持细胞(Supporting Cells, SCs)和螺旋神经节(Spiral Ganglion Neurons, SGNs)的多种特异性启动子。

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