重大眼科新药3期成功

2025-12-04 来源: drugdu 34

12月1日，Belite Bio公司宣布其核心药物Tinlarebant在治疗1型Stargardt病（STGD1）的关键3期DRAGON试验中达到主要终点。

DRAGON试验是一项随机、双盲、安慰剂对照的全球研究，旨在评估Tinlarebant在青少年Stargardt病患者中的安全性与有效性。

试验共招募104名受试者，覆盖美国、英国、德国、法国、比利时、瑞士、荷兰、中国内地、中国香港、中国台湾及澳大利亚共11个国家和地区，按2:1比例随机分配至Tinlarebant组与安慰剂组。

结果显示，与安慰剂相比，Tinlarebant将病灶增长率降低了36%，达到了研究的主要终点。

采用预设分析方法后，结果具有统计学意义（p值=0.0033）。考虑到STGD1的进行性特征，进一步的事后分析提供了特定的数据相关性，结果显示治疗效果仍然显著（p值<0.0001）。

安全性方面，Belite公司表示，大多数不良事件程度轻微，并在研究期间得到缓解。试验中有四例因治疗相关原因停药。最常见的药物相关眼部不良事件是黄视症（一种色觉缺陷）和暗适应延迟。最常见的治疗相关非眼部不良事件是头痛。

Stargardt病也称为Stargardt黄斑营养不良、青少年黄斑变性或黄斑眼底，是遗传性视网膜疾病常见的原因之一。该病以黄斑区进行性萎缩为特征，患者眼部会出现病灶并导致中心视力丧失。

目前全球范围内尚无获批的治疗方法，标准治疗以支持和管理为主。

Tinlarebant是一种口服的视黄醇结合蛋白4（RBP4）拮抗剂，旨在通过减少眼内有毒维生素A副产物的积累来治疗视网膜疾病。这是首个在Stargardt病全球3期临床试验中证实具有临床疗效的候选药物。

Belite Bio计划于2026年上半年向美国FDA提交NDA。

数据公布后，Belite Bio公司股价大涨12%，总市值约54亿美元，反映了市场对其成为美国首家推出STGD1疗法公司的期待。

在中国大陆，有3家医院参加了DRAGON研究。目前，NMPA已将Tinlarebant纳入优先审评名单，用于治疗青少年遗传性黄斑变性疾病（Stargardt 病）。

根据公开信息，Belite Bio（倍亮生技）是Lin Bioscience International Ltd（中国台湾仁新医药）的子公司，专注于开发针对视网膜退行性疾病和代谢疾病创新疗法。

除了Tinlarebant，公司还有一款处于临床前开发阶段的候选药物LBS-009，同样是一款靶向RBP4的口服疗法，主要针对2型糖尿病、代谢相关脂肪性肝病。

https://news.yaozh.com/archive/46385.html

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