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美国食品药品监督管理局限制杜氏肌营养不良症基因疗法，因两名青少年因肝功能衰竭而死亡

2025-11-18 来源: drugdu 38

2025年11月17日，星期一（HealthDay新闻）——在两名青少年死于与药物有关的肝功能衰竭后，美国食品和药物管理局（FDA）正在加强对一种用于治疗杜氏肌营养不良症的基因疗法的限制。

美国食品药品监督管理局的这一决定规定，赛瑞帕特制药公司生产的“艾利维迪斯”药物仅限于 4 岁及以上、且仍能行走的男童使用，该机构如是表示。

对于那些已经失去行动能力的男孩（这种情况通常在杜氏肌营养不良症患者 12 岁左右就会发生），将不再允许进行这种手术。

官员们表示，一项安全审查证实，这两名青少年在接受输液治疗后出现了严重的肝脏损伤。

两人后来都去世了。

美国食品药品监督管理局（FDA）还增加了其最为严格的警示标识，以强调严重肝脏损伤、急性肝功能衰竭以及死亡等风险。

位于马萨诸塞州剑桥市的萨雷普塔公司（其在全球各地设有办事处）今年早些时候向监管机构表示，已停止向无法自主行动的患者提供这种疗法。

该公司还表示，艾利维迪斯已在全球范围内用于 1100 名患者身上。

萨雷普塔公司的研发总裁路易丝·罗迪诺-克拉帕克对《纽约时报》表示：“这些标签的更改‘将确保家庭和医疗专业人员能获得清晰的信息’，从而有助于指导相关决策。”

埃利维迪斯是一种一次性注射药物，旨在延缓杜氏肌营养不良症的发展。这种疾病会导致像心脏这样的肌肉逐渐衰退。大多数患者为男性，且很多患者在 30 岁之前就无法存活下去。

据该机构称，该药物的标签此前曾提醒过可能出现肝脏损伤的情况，但并未提及肝功能衰竭或死亡等严重后果。

随后又出现了新的担忧：萨雷帕塔公司报告了另一起与肝脏有关的死亡病例，这次发生在一项针对另一种肌肉萎缩症治疗方法的早期试验中的一名 51 岁男性身上。

萨雷普塔公司的肌肉萎缩症药物在食品药品监督管理局一直饱受争议。多年来，该机构的领导层在未考虑科学家关于临床证据不足的担忧的情况下，仍批准了相关治疗方案。

其中一位对这些批准提出质疑的专家——加州大学旧金山分校的血液学肿瘤学家维纳·普拉萨德博士，于 2025 年 5 月加入美国食品药品监督管理局，负责领导其基因疗法部门。

在政治活动人士和外部团体的强烈要求下（他们希望批准这些药物的使用），普拉萨德曾短暂辞职，但后来在机构官员的干预下，他得以复职。

美国食品药品监督管理局已告知医生，患者在接受治疗后至少需要监测其肝功能三个月。

萨雷普塔公司也在与美国食品药品监督管理局进行沟通。此前的一项最新研究表明，针对杜氏肌营养不良症的非基因疗法药物并未显示出明显的疗效。

该公司表示，与新冠疫情相关的因素导致了业绩受到影响，但其仍希望获得最终批准。

更多信息


肌肉萎缩症协会有关于杜氏肌肉萎缩症（DMD）的更多详细信息。

來源：《紐約時報》，2025 年 11 月 14 日

版权所有 © 2025 健康日（HealthDay）公司。版权所有。

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