作者：Don Tracy，副主编

接下来，Durect计划将美国食品药品监督管理局的反馈纳入三期试验的设计中。DURECT公司宣布，美国食品药品监督管理局已授予larsucosterol突破性治疗指定（BTD），该药物旨在治疗严重酒精相关性肝炎（AH）患者。据该公司称，这一指定是基于IIb期AHFIRM试验的积极结果，该试验证明了积极的安全性和有效性结果，第一部分数据于去年公布，而其他临床数据预计将在上公布。下个月的欧洲肝脏研究协会（EASL）大会。

DURECT总裁兼首席执行官DVM James E.Brown在一份新闻稿中表示：“我们对美国食品药品监督管理局决定授予larsucosterol突破疗法称号感到高兴，因为它进一步认识到了其拯救AH患者生命的潜力。AH的死亡率很高，目前还没有获批的治疗方法，因此非常需要一种安全有效的治疗方法。我们继续完成计划中的larsucosterol注册III期试验的设计，结合美国食品药品监督管理局最近的反馈和我们完成的IIb期AHFIRM试验的有希望的数据。我们期待发布更多关于larsucostrol的临床数据，并有可能尽快将这种治疗方法带给患者。”

AHFIRM IIb期试验是一项在AH受试者中进行的随机、双盲、安慰剂对照、国际多中心研究，旨在评估larsucosterol的安全性和有效性。通过试验的三个阶段，共招募了307名患者，主要结果指标集中在与安慰剂治疗的患者相比，使用larsucosterol治疗的患者的90天死亡率或肝移植发生率，90天生存率是次要终点。

如上所述，11月向公众发布的数据表明，30 mg和90 mg的猪油蔗糖酯剂量在90天时显示出显著的死亡率下降趋势。然而，90天时死亡率或移植的数字改善并没有达到统计学意义。与安慰剂相比，约76%的试验患者的死亡率明显降低。

DVM.Brown在一份新闻稿中说：“AHFIRM的最新结果提供了令人信服的证据，证明在这种毁灭性疾病中，给予larsucosterol可以降低90天的死亡率。我们有充分的理由将larsucosterol推进到三期注册试验中，该试验旨在以90天死亡率为主要终点检测具有统计学意义的结果。我们期待与美国食品药品监督管理局会面，讨论下一步行动。根据迄今为止的临床数据，如果获批，larsucostrol可以挽救许多患者的生命。我们感谢全球多个地点的所有患者、家属、临床试验研究人员和工作人员，他们与DURECT团队合作，将larsucesterol带到了这一高级阶段。”

根据霍普金斯医学院的说法，AH的常见症状包括腹部压痛、恶心、体重减轻、食欲不佳以及呕吐血液或看起来像咖啡渣的物质。它可以通过验血、腹部超声波、CT扫描、MRI和肝脏活检进行诊断。

梅奥诊所报告称：“酒精性肝炎最常发生在多年酗酒的人身上。但饮酒与酒精性肝炎之间的联系并不简单。并非所有酗酒的人都会患上酒精性肝炎。一些饮酒量小得多的人也会患上这种疾病。”

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