美国食品和药物管理局（FDA）已批准Hemogenyx公司在美国开始其急性髓性白血病（AML）嵌合抗原受体（CAR）T疗法的I期临床试验。

2023 年 6 月，Hemogenyx 用于生产 CAR-T 细胞的慢病毒在制造过程中出现剪接缺陷，美国 FDA 暂停了 HEMO-CAR-T 的临床试验，要求 Hemogenyx 提供更多信息。Hemogenyx 于 2023 年 8 月制定了一份计划，并通过实验室测试来解决 FDA 的疑虑，该计划于次月被接受。今年 1 月，这家总部位于英国伦敦的生物制药公司向美国食品药品管理局提交了一份完整的回复，以解除对其的禁售。

今天（2 月 9 日）宣布解除搁置后，Hemogenyx 公司的股价自昨天收盘以来已上涨了 62%。美国食品和药物管理局（FDA）于11月对CAR-T疗法可能引发的继发性恶性肿瘤的发生率展开调查后，CAR-T疗法成为近期的头条新闻。一个月后，强生公司（Johnson & Johnson）和传奇生物技术公司（Legend Biotech）为联合开发的疗法 Carvykti（ciltacabtagene autoleucel；cilta-cel）添加了盒装警告，因为 CARTITUDE-1 试验（NCT03548207）的二期数据显示，97 名接受治疗的患者中有 10 人发生了髓样瘤。上个月，FDA 又对其他 CAR-T 疗法添加了类似的盒装警告。

尽管如此，CAR-T 细胞疗法市场仍有望增长，许多专业人士认为这种疗法的益处大于风险。根据GlobalData医药情报中心的一份报告，细胞疗法和既有/传统急性髓细胞性白血病疗法的全球市场总价值预计将从2021年的31亿美元增至2031年的66.2亿美元。

急性髓细胞性白血病是一种影响骨髓和血液的癌症，其特征是异常白细胞快速生长，干扰正常血细胞的生成。目前治疗急性髓细胞白血病的标准方法是化疗，这种癌症的预后通常很差。HEMO-CAR-T由经过基因工程改造的T细胞组成，可表达嵌合抗原受体，靶向表达Fms样受体酪氨酸激酶3（FLT3）的细胞。T细胞从患者体内提取，经过修饰后靶向癌细胞上的特定蛋白，然后回输到患者血液中。

Hemogenyx 公司首席执行官弗拉迪斯拉夫-桑德勒（Vladislav Sandler）在随附的公告中说： "我们非常高兴美国食品药品管理局决定解除临床搁置。我们现在期待着加快 HEMO-CAR-T 的临床开发，并为患者提供一种可能挽救生命的治疗方法。

 

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