生物标志物、电子健康记录 （EHR）、基因组数据、成像数据、实验室、社交媒体、可穿戴传感器等提供了巨大的 RWD 新来源，可以帮助新药物疗法的质量、疗效和安全性的新发现。

大卫·布莱克曼（DAVID BLACKMAN）

临床研究正处于数据爆炸之中，这是一件好事。技术进步使研究人员能够访问安全和去识别化的数据源，从成本和时间线的角度来看，这些数据的优化在更有效地进行临床试验方面具有巨大的潜力。

结合真实世界数据 （RWD），即从实际患者体验中收集的数据，在许多方面代表了从根本上更好地了解疾病和健康状况的重要一步。生物标志物、电子健康记录 （EHR）、基因组数据、成像数据、实验室、社交媒体、可穿戴传感器等提供了巨大的 RWD 新来源，可以帮助新药物疗法的质量、疗效和安全性的新发现。

例如，在治疗患者时，临床医生将有机会评估更广泛的医疗保健系统中其他相似患者的治疗过程变化和结果。此外，制药公司可以使用RWD来制定后续研究计划，开发价值档案，并确定患者的治疗方案。

但是，我们如何对RWD进行分类，以找到数据点，为药物对疾病影响的已知情况提供额外支持？更好的是，如何优化所有这些数据，以展示与药物和疾病相关的突破性见解和新模式？

缩小差距

分析任何数据集的关键是识别和了解数据的来源以及数据中的差距可能在哪里。例如，来自健康网络的数据可能提供与来自保险公司的数据不同的结果，因为每个数据源中代表的人口不同。差异也将反映在每个来源报告的数据类型中——医院可能会收集与患者健康相关的信息，例如体温、血压或药物剂量，而保险公司将确认所进行的测试和配药。了解这些差异将有助于研究人员推断出独特的发现，并做出更好的数据衍生决策。

从真实世界的经验和临床环境中收集数据通常会导致创建多个不同的孤立数据集，并且访问和分析这些大型数据集可能很笨拙且需要大量资源。申办方的期望、数据管理技术的进步以及分析的改进增加了研究人员与 CRO 合作伙伴合作的市场压力，这些合作伙伴可以帮助他们最大限度地提高 RWD 的价值。

为了应对这些挑战，许多人正在转向支持数据互操作性的技术平台。也就是说，将数据收集、合并和整合到单一形式或集中式存储库中的平台，以便可以在整体视图中对其进行解释。借助基于云的新平台，患者、医生和试验管理员可以实时交谈和共享数据。

这些平台可以在家中舒适地收集和传输参与研究的患者的 RWD。例如，患者可以佩戴带有唯一标识符的联网移动医疗传感器，该传感器可以远程、连续地收集他们真实世界的患者数据，例如血压和血糖水平，然后通过蓝牙将信息发送到患者的移动设备。

从那里，数据通过云存储库进行路由，该存储库将目标数据聚合、汇总并传播到电子数据采集 （EDC） 系统中，以便为分析做好准备，通常通过机器学习或 AI。然后将数据分析与为临床试验收集的其他患者数据相结合，并继续进行下游流程，例如医学审查、生物统计学功效和安全性分析等。

RWD 分析输出还可以影响临床试验设计的变化，例如医学事务专家如何识别对特定治疗方法的“长期反应者”，以及商业组织如何评估患者服务计划的有效性。最终，这些数据可以成为提交新药或疗法监管批准的真实世界证据。

保持“真实”

最终，临床医生和患者必须能够将临床试验结果与他们自己的专业和个人经历联系起来。从高度受控的临床研究环境中收集的数据实际上可能并不能描述许多患者和护理提供者将经历的“现实世界”。其结果是我们对各种医学治疗的有效性和安全性的理解存在重要局限性。

这就是为什么利用更广泛人群的RWD如此重要的原因。借助更加多样化、更具包容性的数据集，临床研究人员可以加深对疾病和治疗在不同患者群体中的行为方式的理解，并相应地调整患者护理。

例如，今天只有5%的癌症患者参加临床试验，这个数字如此之低，以至于如果太多参与者退出，一些试验就会被迫提前停止。RWD 使使用 EHR 自动识别有资格参加试验的患者并将此信息提供给他们的医生成为可能。这意味着有一天，患者将能够简单地选择参加临床试验作为常规医生就诊期间的护理选项。远程数据收集与远程医疗相结合，意味着患者不需要经常来诊所，有时甚至根本不需要来诊所。这可以消除或大大减少患者通常认为临床试验中最不方便的部分——旅行。

毫无疑问，包括更全面、更多样化的个人和临床情况的研究最终可以带来更好的科学证据，用于医疗产品使用和医疗保健决策。所强调的所有影响本身都可能改变游戏规则。但作为一个行业，我们必须共同努力，确保它们得到实施，并确保提供者和申办者能够同时使用临床和 RWD 在护理患者时做出最佳决策。

图片来源：metamorworks，Getty Images

责编: editor