英国生物制药公司为T细胞癌症疗法申请BLA
2023-11-29
来源: drugdu
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英国生物制药公司Autolus Therapeutics已向美国食品药品管理局（FDA）提交了其嵌合抗原受体T细胞疗法（CAR-T疗法）的生物制品许可申请（BLA），该疗法可治疗一种顽固性白血病。
该疗法名为 obe-cel，主要针对复发/难治性成人 B 细胞急性淋巴细胞白血病（ALL），这是一种血癌，目前各年龄组的存活率从 <10% 到 25% 左右不等。对于老年人来说，这一比例甚至更低。根据II期试验数据，Autolus疗法的总体反应率为76%，97%的反应者最小残留病（MRD）阴性，这意味着他们进入了完全缓解期。
在中位随访九个半月后，61%的应答者在没有后续抗癌疗法的情况下仍保持缓解。这些结果使得该药物获得了美国食品及药物管理局（FDA）的 "孤儿药物 "称号和欧洲药品管理局（EMA）的 "孤儿医疗产品 "称号。
这些称号是授予治疗罕见疾病的药物或疗法的，否则这些药物或疗法就不可能有足够的经济动力推向市场。它们有一系列好处，包括市场独占权、费用减免和专业建议，但也要接受医疗机构的检查，以确保用欧洲药品管理局的话来说，该药物 "没有令人满意的诊断、预防或治疗方法[......]，或者，如果有这样的方法，该药物必须对受疾病影响的人有重大益处[粗体为自己所加]"。
这些结果和认定都预示着该疗法有可能获得美国食品及药物管理局的批准，这对成千上万的患者来说将是一个福音。即使在已经非常罕见的白血病家族中，这种疾病也比较罕见，这意味着对这种疾病的资助很少。
网址：https://www.pharmaceutical-technology.com/news/signal-british-biopharma-applies-for-bla-for-t-cell-cancer-therapy/?cf-view
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