新生物技术通过吸入基因疗法治疗罕见呼吸系统疾病
2023-09-18
来源: drugdu
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作者：凯特·古德温
图为：人肺解剖概念/iStock、magicmine
总部位于牛津的生物技术公司 AlveoGene 于周四成立，计划利用英国基因治疗联盟的专有平台开发用于罕见呼吸系统疾病的吸入基因疗法。
借助牛津科学企业公司的种子资金以及其他学术界风险投资基金，AlveoGene 独家授权基因治疗联盟的下一代慢病毒递送平台（称为 InGenuiTy）用于治疗需求未得到满足的呼吸系统疾病。 然而，CTFR 基因的使用被排除在交易之外，因为勃林格殷格翰在 2021 年行使了开发吸入制剂的选择权，该制剂正在用于治疗囊性纤维化。
AlveoGene 的第一个目标将是治疗 Alpha-1 抗胰蛋白酶缺乏症 (AATD)，这是最常见的罕见疾病之一。 AATD 是遗传性的，会导致保护肺部的血浆蛋白水平降低，从而增加患肺部疾病和其他疾病的风险。 这是肺气肿的主要遗传风险因素。
目前的标准治疗依赖于对症治疗或每周静脉输注血浆来源的 α-1 抗胰蛋白酶。 吸入式 AATD 基因疗法的设计可促进缺陷蛋白质的产生，预计将在未来两到三年内进入临床。 这种疾病的诊断率很高，但最近批准的由 Grifols 设计的家庭诊断测试应该会扩大可治疗的人群。
然而，AATD 并不是 AlveoGene 的唯一目标。 InGenuiTy 平台将用于探索罕见呼吸系统疾病（如肺表面活性物质缺乏和特发性肺纤维化）的其他潜在治疗方法。
吸入基因疗法作为呼吸系统疾病的治疗方法已逐渐受到关注。 此前，吸入疗法未能为患者提供切实的益处，因为气道的粘液屏障难以渗透。
最近的方法似乎找到了克服这一障碍的方法。 目前人体试验中最先进的方法之一是 4D Molecular 针对囊性纤维化的基因疗法。 今年夏天，前三名接受 4D-710 治疗的患者的最新情况显示，即使是病情最严重的患者，肺功能也得到了改善，并且生活质量也得到了改善。 早期试验数据表明吸入疗法已成功传递 CFTR 基因。
许多基因疗法依赖于病毒载体，这会导致免疫系统反应，因此重复剂量受到限制。 然而，据 AlveoGene 称，InGenuiTy 平台采用慢病毒递送，可产生较长的作用持续时间，并且可以重复给药。
新的生物技术公司将由生物技术资深人士 David Hipkiss 领导，他曾领导呼吸医学公司 Prosonix，并担任 Enesi Pharma 首席执行官。
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